BridgeBio Pharma, Inc. ha anunciado que miembros de su equipo directivo celebrarán una conferencia telefónica con inversores el 6 de marzo para comentar los datos de la cohorte 5 de fase 2 de su ensayo clínico PROPEL2 de la terapia en investigación infigratinib en niños conacondroplasia. El infigratinib es una pequeña molécula oral diseñada para inhibir el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) y atacar la acondroplasia en su origen. La acondroplasia es la causa más común de la baja estatura desproporcionada y afecta aproximadamente a 55.000 personas en los Estados Unidos (EE.UU.) y la Unión Europea (UE), incluidos hasta 10.000 niños y adolescentes con placas de crecimiento abiertas.

La acondroplasia afecta a la salud general y a la calidad de vida, provocando complicaciones médicas como apnea obstructiva del sueño, disfunción del oído medio, cifosis y estenosis espinal. La afección está causada uniformemente por una mutación activadora en el FGFR3.