BridgeBio Pharma anuncia la dosificación del primer paciente del ensayo de fase 1/2 de la terapia génica en investigación para la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC)
27 de enero 2022 a las 13:30
Comparte
BridgeBio Pharma, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de ADventure, su ensayo clínico de fase 1/2 de BBP-631, una terapia génica experimental con el virus adeno-asociado (AAV) 5 para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) clásica. La HSC es una de las enfermedades genéticas más prevalentes, con más de 75.000 casos estimados en Estados Unidos y la Unión Europea. El estudio abierto de fase 1/2 está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad farmacodinámica de la terapia génica AAV5 de la compañía, BBP-631, en adultos con HAC clásica. En la fase inicial de búsqueda de dosis del estudio, cada sujeto recibirá una única infusión intravenosa. Los resultados primarios del estudio son la seguridad, así como el cambio en los niveles de cortisol endógeno con respecto a la línea de base, que BBP-631 tiene el potencial único de restaurar. También se medirán los cambios en los biomarcadores esteroideos de los niveles de hidroxiprogesterona (17-OHP) y de androstenediona (A4) con respecto a los valores iniciales. Los datos preclínicos de prueba de concepto han demostrado que el enfoque proporciona una entrega eficiente y persistente de la enzima funcional 21-hidroxilasa (21-OH) a la glándula suprarrenal. La terapia génica AAV5 en investigación de BridgeBios para la CAH es uno de los 14 programas de la compañía que están en la clínica o en el entorno comercial para los pacientes que viven con enfermedades genéticas y cánceres. Los datos iniciales de fase 1/2 de la terapia génica AAV5 de la compañía para la HAC y la terapia génica AAV9 de la compañía para la enfermedad de Canavan se esperan en la segunda mitad de 2022.
Comparte
Acceder al artículo original.
Aviso legal
Aviso legal
Póngase en contacto con nosotros para cualquier solicitud de corrección
BridgeBio Pharma, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en descubrir, crear, probar y suministrar medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades genéticas y cánceres con claros impulsores genéticos. La cartera de programas de desarrollo de la empresa abarca desde la ciencia inicial hasta ensayos clínicos avanzados que incluyen Acoramidis (AG10), una pequeña molécula de nueva generación estabilizadora casi completa de la transtiretina (TTR), para el tratamiento de la amiloidosis TTR (ATTR); infigratinib a dosis bajas, un inhibidor selectivo oral de la tirosina cinasa (TKI) FGFR1-3, como opción de tratamiento para niños con acondroplasia; Encaleret, una pequeña molécula antagonista del receptor sensor del calcio (CaSR) para el tratamiento de la hipocalcemia autosómica dominante de tipo 1 (ADH1), y BBP-418, una terapia en fase de investigación, administrada por vía oral y con una pequeña molécula como sustrato, que la empresa está desarrollando para el tratamiento de la LGMD2I, también conocida como LGMDR9.
BridgeBio Pharma anuncia la dosificación del primer paciente del ensayo de fase 1/2 de la terapia génica en investigación para la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC)