Cabaletta Bio, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido Designaciones de Vía Rápida por separado a CABA-201, una terapia de células T CD19-CAR totalmente humanas con 4-1BB en fase de investigación, para el tratamiento de pacientes con dermatomiositis para mejorar la actividad de la enfermedad y para el tratamiento de pacientes con esclerosis sistémica (SSc) para mejorar la disfunción orgánica asociada. Hasta la fecha, Cabaletta ha recibido el visto bueno de la FDA para las solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) para CABA-201 en múltiples afecciones autoinmunes, como el lupus eritematoso sistémico (LES), la miositis, la SSc y la miastenia grave generalizada (GMG). Cabaletta está llevando a cabo cuatro ensayos clínicos de fase 1/2 con un total de nueve cohortes que pueden avanzar simultáneamente, empleando un diseño similar de cohortes paralelas y una dosis inicial de 1 x 106 células/kg sin necesidad de escalada de dosis.

El proceso Fast Track de la FDA tiene por objeto facilitar el desarrollo y la revisión acelerados de terapias destinadas a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y a satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Las empresas que reciben la designación de "vía rápida" pueden optar a varios beneficios potenciales, como la oportunidad de celebrar reuniones e interacciones más frecuentes con la FDA durante el desarrollo clínico, así como optar a la aprobación acelerada y/o la revisión prioritaria, si se cumplen los criterios pertinentes. A las empresas también se les puede permitir presentar secciones de su solicitud de licencia biológica de forma continua.

La dermatomiositis (DM) es una enfermedad autoinmune que puede provocar un deterioro funcional grave que puede poner en peligro la vida a pesar de los mejores cuidados estándar disponibles. Se caracteriza por una erupción cutánea junto con inflamación y debilidad muscular. Aunque la fisiopatología de la DM no se conoce bien, se cree que es un subtipo de miositis impulsada por las células B.

La DM afecta aproximadamente a 43.000 pacientes sólo en EE.UU. y suele afectar a individuos de mediana edad, sobre todo mujeres. El tratamiento actual suele consistir en medicamentos para suprimir el sistema inmunológico y/o terapias crónicas intensivas como la inmunoglobulina intravenosa, o IVIg. A pesar de estas terapias, una parte significativa de los pacientes con DM tienen una enfermedad que sigue siendo refractaria a los medicamentos existentes.

La SSc es una enfermedad autoinmune crónica rara y potencialmente mortal que se caracteriza por una fibrosis progresiva de la piel y de los órganos internos que puede poner en peligro la vida, como la enfermedad pulmonar intersticial, la hipertensión pulmonar y la crisis renal esclerodermiforme. Aunque la etiología de la SSc no se conoce bien, el papel patogénico de los autoanticuerpos y las células B en la SSc proporciona una justificación para estudiar la terapia CAR T en esta población. La SSc afecta aproximadamente a 88.000 pacientes en EE.UU. y suele afectar a individuos de mediana edad, sobre todo mujeres.

Las opciones de tratamiento estándar, que tienen efectos modestos, incluyen agentes inmunosupresores generalizados o fármacos dirigidos a manifestaciones sintomáticas específicas. El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas puede proporcionar algunos beneficios en la afectación de órganos, pero conlleva riesgos significativos, como mortalidad, infertilidad y enfermedad autoinmune secundaria, lo que limita su potencial de aplicación generalizada. Debido a la falta de tratamientos adecuados, el riesgo de mortalidad en la esclerosis sistémica sigue siendo elevado, con una supervivencia media de aproximadamente 12 años tras el diagnóstico.