Cabaletta Bio, Inc. anunció que la cuarta solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para CABA-201, una terapia en investigación con células T CD19-CAR totalmente humanas que contienen 4-1BB, ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para un estudio de fase 1/2 en pacientes con miastenia grave generalizada (gMG). La empresa tiene previsto iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 de CABA-201 en dos cohortes paralelas de gMG basadas en el estado de los autoanticuerpos: una cohorte de seis pacientes con gMG positiva a anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) y una segunda cohorte de seis pacientes con gMG negativa a anticuerpos contra el AChR. La capacidad de Cabaletta para demostrar pruebas suficientes de seguridad, eficacia y tolerabilidad en sus estudios preclínicos y ensayos clínicos de DSG3-CAART, MuSK-CAART y CABA-201; el riesgo de que los resultados observados con el constructo de diseño similar empleado en las recientes publicaciones académicas, incluso debido al régimen de dosificación, no sean indicativos de los resultados que se pretenden conseguir con CABA-201; riesgos relacionados con la activación de centros de ensayos clínicos o con tasas de inscripción inferiores a las esperadas; riesgos relacionados con datos inesperados sobre seguridad o eficacia observados durante los estudios clínicos; riesgos relacionados con la volatilidad del mercado y de las condiciones económicas y con emergencias de salud pública; los riesgos relacionados con la capacidad de Cabaletta para retener y reconocer los incentivos previstos conferidos por la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida para sus productos candidatos, según proceda; los riesgos relacionados con el inicio y la realización de estudios y otros requisitos de desarrollo para sus productos candidatos; el riesgo de que uno o más de los productos candidatos de Cabaletta no se desarrollen y/o comercialicen con éxito; y el riesgo de que los resultados iniciales o provisionales de los estudios preclínicos o clínicos no sean predictivos de los resultados futuros en relación con futuros estudios.

Para un análisis de estos y otros riesgos e incertidumbres, así como de otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría hacer que los resultados reales de Cabaletta difieran de los contenidos en las declaraciones prospectivas, consulte la sección titulada Factores de riesgo en los planes de la empresa Cabaletta para iniciar y progresar en ensayos clínicos de fase 1/2 independientes de CABA-201 en sujetos con gMG, SSc, LES y miositis.