Capricor Therapeutics, Inc. anunció resultados positivos a los 18 meses de su estudio en curso HOPE-2 de extensión de etiqueta abierta (OLE) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en fase avanzada. Los datos del estudio OLE continúan mostrando evidencia de modificación de la enfermedad con diferencias estadísticamente significativas en la escala de Desempeño del Miembro Superior (PUL versión 2.0) en el grupo de tratamiento original de CAP-1002 en comparación con el grupo de placebo original de HOPE-2 (p=0.02). Además, la progresión de la enfermedad se atenúa por igual en ambos grupos una vez que los pacientes inician el tratamiento en el OLE.

El estudio cumplió su criterio de valoración primario al cabo de un año y sigue mostrando mejoras estadísticamente significativas (p=0,02) en la escala de Desempeño del Miembro Superior para los pacientes tratados con CAP-1002 a los 18 meses. En el estudio, el CAP-1002 se puso a disposición de los 20 pacientes originales inscritos en el estudio HOPE-2. De ellos, 13 entraron y 12 completaron los 18 meses de seguimiento del estudio.

El desglose de pacientes incluyó a siete del grupo original de placebo y a seis del grupo original de tratamiento con CAP-1002. Todos los pacientes dejaron de tomar CAP-1002 o placebo durante una media de aproximadamente un año antes de reanudar o iniciar la terapia en el marco del programa HOPE-2 OLE. Al igual que en HOPE-2, CAP-1002 se administró trimestralmente y los resultados actuales proceden del análisis de 18 meses.

El tratamiento con CAP-1002 durante la parte abierta del estudio sigue arrojando un perfil de seguridad consistente y ha sido bien tolerado durante todo el estudio. El estudio HOPE-2 OLE está en curso y se sigue controlando la seguridad y el rendimiento funcional de todos los participantes. La empresa está realizando actualmente un ensayo pivotal de fase 3, el HOPE-3, diseñado como un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo con aproximadamente 70 pacientes y criterios de inscripción similares a los del HOPE-2. El estudio de fase 3 está inscribiendo actualmente a sujetos (NCT05126758).