Cereno Scientific AB ha anunciado que la empresa ha presentado a la FDA una solicitud de Acceso Ampliado, a veces denominado "uso compasivo", del medicamento en investigación CS1 para su uso en una ampliación del ensayo de fase II en curso que evalúa el CS1 en la HAP. La iniciativa se debe a la petición de un investigador del estudio de fase II en curso. Cereno ha presentado una solicitud a la FDA en el marco del `Acceso ampliado a medicamentos en investigación para uso terapéutico' para ampliar el acceso al CS1, que inicialmente se limitará a los pacientes que hayan completado el estudio de fase II en HAP.

El acceso ampliado es una vía potencial para que un paciente con una enfermedad grave o que ponga en peligro su vida de forma inmediata pueda acceder a un producto médico en investigación para su tratamiento fuera de los ensayos clínicos cuando no se disponga de opciones terapéuticas alternativas comparables o satisfactorias. Si la solicitud de Cereno de acceso ampliado al CS1 es autorizada por la FDA y posteriormente aprobada por los comités éticos de los centros hospitalarios locales, los pacientes que hayan completado el estudio de fase II tendrán, previa consulta con el investigador, la opción de continuar con la terapia farmacológica del CS1. El acceso ampliado proporcionará al Cereno la oportunidad de, en el marco de un protocolo formal aprobado por la FDA, recopilar datos de seguridad y eficacia sobre la exposición prolongada a largo plazo al CS1 en los pacientes.

Esto permite reunir más información sobre el uso del CS1 en este grupo de pacientes, lo que puede respaldar posibles solicitudes posteriores a la FDA, como la designación de vía rápida/tratamiento innovador y la solicitud para obtener la aceptación IND para iniciar un estudio de fase IIb/III con el CS1. Según las directrices reglamentarias, la FDA dispone de 30 días para revisar la solicitud, una vez recibida. El estudio de fase II del CS1 en la enfermedad rara HAP se está llevando a cabo activamente en 10 clínicas especializadas de EE.UU., con una nueva clínica actualmente en proceso de puesta en marcha en fase tardía.

La empresa ha informado a principios de este año de hallazgos positivos del estudio en curso que sugieren un posible efecto positivo del fármaco candidato CS1 en pacientes con la enfermedad rara grave HAP. En primer lugar, un estudio de casos de pacientes realizado en el primer paciente que había completado el estudio en una clínica específica mostró datos de eficacia notables. En 12 semanas de tratamiento con CS1, el paciente mostró una reducción del 30% de la presión pulmonar y un aumento del 20% del gasto cardíaco.

El estado funcional general de la paciente pasó de la clase funcional II de la NYHA/OMS a la I al final del periodo de tratamiento, lo que significa que tenía una capacidad física funcional casi normal con CS1. Además, Cereno informó en octubre de 2023 de que se había concluido una revisión de control de calidad de datos (DQCR) con resultados positivos. La calidad de los datos de las mediciones de CardioMEMS se consideró satisfactoria, con un cumplimiento del protocolo del estudio y con transferencias de datos puntuales desde el domicilio de la paciente a la clínica.

Los resultados de eficacia mostraron una reducción clínicamente significativa de la presión pulmonar en varios pacientes, incluidos en el control de calidad de los datos, de una magnitud similar o superior a la del caso del paciente.