Design Therapeutics, Inc. anuncia la solicitud de nuevo fármaco en investigación para su candidato principal DT-216, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich
28 de febrero 2022 a las 22:05
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Design Therapeutics, Inc. anunció que su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para su candidato principal, DT-216, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), fue autorizada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). La empresa está preparando el inicio de un ensayo clínico de fase 1 de DT-216 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los niveles de frataxina (FXN) en pacientes con AF. Se espera que la inscripción en el estudio comience en las próximas semanas. La FA es una devastadora enfermedad degenerativa multisistémica causada por una mutación de la expansión de la repetición GAA del gen FXN que perjudica la transcripción y reduce la expresión génica. Los niveles bajos de FXN dan lugar a todas las manifestaciones de la enfermedad de FA, incluidos los déficits neurológicos, como la pérdida de equilibrio y coordinación, la cardiomiopatía y las arritmias, así como la diabetes y otros síntomas graves. DT-216 es una pequeña molécula quimera dirigida al gen GeneTAC diseñada para dirigirse específicamente a la mutación de expansión de la repetición GAA y restaurar la expresión del gen FXN. El IND de Designs se apoyó en un paquete completo de datos preclínicos que incluían estudios multidosis de 2 semanas en roedores, y estudios de 2 y 13 semanas en primates no humanos (NHPs) que demostraban que la administración sistémica de DT-216 era bien tolerada a niveles de dosis que se proyectaban para alcanzar concentraciones en el SNC, el corazón y el músculo esquelético muy superiores a las requeridas para restaurar la expresión del gen FXN en células derivadas de pacientes de FA in vitro.
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Design Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología. Se dedica a la investigación y el desarrollo de moléculas GeneTACT, que son candidatas terapéuticas quimeras dirigidas a genes de moléculas pequeñas diseñadas para ser modificadoras de la enfermedad al abordar la causa subyacente de las enfermedades causadas por mutaciones hereditarias de expansión de repetición de nucleótidos. Su programa de ataxia de Friedreich (AF) se centra en el desarrollo de un tratamiento modificador de la enfermedad. Su DT-216 se desarrolla para superar la alteración de la transcripción del FXN que causa la FA. El DT-216 se encuentra en fase I de ensayo clínico. La empresa también se dedica a desarrollar el DT-216 para permitir una mayor exposición y una administración crónica para el tratamiento de la FA, conocido como DT-216P2, que utiliza la misma sustancia farmacológica, el DT-216. Su programa de FECD se centra en el desarrollo de un tratamiento médico potencialmente modificador de la enfermedad para la FECD, el DT-168, que se encuentra en fase I de ensayo clínico. Su programa para la EH se centra en el desarrollo de un tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para la EH.
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