Editas Medicine, Inc. anunció datos iniciales positivos de seguridad y eficacia del EDIT-301 de los cuatro primeros pacientes tratados en el ensayo RUBY y del primer paciente tratado en el ensayo EdiTHAL. Estos datos prometedores respaldan la creencia de que el EDIT-301 puede ser un medicamento clínicamente diferenciado, único y duradero que puede proporcionar a largo plazo beneficios clínicos que cambien la vida de los pacientes con anemia falciforme y beta talasemia, impulsando específicamente la corrección temprana y robusta de la anemia y el aumento sostenido de la hemoglobina fetal. EDIT-301 utiliza AsCas12a, una nucleasa de edición génica novedosa, patentada, altamente eficiente y específica, para editar las regiones promotoras de los genes 1 y 2 de la gammaglobulina con el fin de aumentar la expresión de HbF para imitar el mecanismo natural de persistencia hereditaria de la hemoglobina fetal para tratar la ECF.

El ensayo RUBY marca la primera vez que se utiliza AsCas12a para editar con éxito células humanas en un ensayo clínico. Detalles de la presentación oral de EHA: Título: EDIT-301 muestra resultados preliminares prometedores de seguridad y eficacia en el ensayo clínico de fase I/II (RUBY) de pacientes con anemia falciforme grave utilizando la enzima AsCas12a altamente específica y eficaz. Autor de la presentación: Rabi Hanna, M.D., Departamento de Hematología Oncológica Pediátrica y Trasplante de Sangre y Médula Ósea, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Estados Unidos.