Editas Medicine, Inc. anunció la administración de EDIT-101, un medicamento experimental de edición genética CRISPR, al primer paciente pediátrico inscrito en el ensayo clínico BRILLIANCE, que está diseñado para probar la seguridad de EDIT-101 para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10), un trastorno degenerativo de la retina relacionado con el CEP290. Esto marca la primera dosificación in vivo, o dentro del cuerpo, de un paciente pediátrico con un medicamento experimental de edición genética CRISPR. El doctor Albert M. Maguire, catedrático F.M. Kirby de Oftalmología Molecular en Penn y miembro del Centro de Terapéutica Ocular y de Retina Avanzada, es el cirujano del ensayo, en colaboración con el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), el primer hospital del país dedicado exclusivamente al cuidado de niños y fuente de muchos avances y primicias en medicina pediátrica.

El programa de Terapia Génica Clínica In Vivo (CIGT) del CHOP proporcionó el apoyo a las operaciones clínicas para llevar a cabo el trabajo en el CHOP. Editas Medicine inició la inscripción en la cohorte pediátrica de dosis media en el ensayo BRILLIANCE tras la aprobación del Comité Independiente de Supervisión de Datos (IDMC) basada en un análisis de los datos de seguridad de un ensayo clínico en pacientes adultos que probó niveles de dosis baja y media del medicamento experimental. La empresa sigue en camino de completar las pruebas de la dosis media pediátrica en la primera mitad de 2022 y espera iniciar las pruebas de la dosis alta pediátrica este año.

Anteriormente, Editas Medicine completó la dosificación de todas las cohortes de adultos en su estudio BRILLIANCE y anunció que los resultados clínicos preliminares del EDIT-101 demostraron un perfil de seguridad favorable y señales alentadoras de beneficio clínico. La Compañía espera proporcionar una actualización clínica del ensayo BRILLIANCE en la segunda mitad de 2022. Se espera que la actualización proporcione evaluaciones de seguridad y eficacia en todos los pacientes adultos que hayan tenido al menos seis meses de evaluaciones de seguimiento, lo que incluirá al menos 12 meses de datos en la cohorte de dosis media de adultos, y al menos seis meses de datos en la cohorte de dosis alta de adultos.

Además, la empresa está ampliando la inscripción en una o más de las cohortes de adultos previamente completadas para explorar la respuesta a la dosis y apoyar el establecimiento de los criterios de valoración del ensayo de registro, que se prevén para finales de año.