Eiger BioPharmaceuticals, Inc. anunció la publicación de datos que demuestran que el tratamiento con avexitida redujo significativamente la probabilidad de hipoglucemia inducida por el ayuno y las proteínas en pacientes con hiperinsulinismo congénito (HI). El estudio patrocinado por los investigadores y llevado a cabo en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP) proporciona más pruebas del enfoque terapéutico dirigido de la avexitida para tratar el HI y apoya el avance de la avexitida hacia el desarrollo de fase 3. El inicio del programa de fase 3 de avexitide por parte de la compañía es, por tanto, un paso importante para esta comunidad.

Resumen de los resultados del estudio de fase 2. Este estudio abierto y cruzado (N=16) se diseñó para comprobar los efectos de la avexitida en comparación con un control salino sobre la hipoglucemia inducida por el ayuno y las proteínas en niños con IH. En comparación con el control, el tratamiento con avexitida dio lugar a una reducción del 76% en la probabilidad de hipoglucemia en ayunas en el grupo de dosis media (0,44 mg/kg) y a una reducción del 84% en la probabilidad de hipoglucemia en el grupo de dosis alta (0,6 mg/kg).

El tratamiento con Avexitide (0,6 mg/kg) durante la prueba de tolerancia a las proteínas dio lugar a una reducción del 82% en la probabilidad de hipoglucemia. El grupo de dosis media también demostró un aumento del 20% de la glucosa en ayunas, mientras que la dosis alta dio lugar a un aumento del 28% de la glucosa después de una comida y un aumento del 30% de la glucosa después de la prueba de proteínas. Acerca del hiperinsulinismo congénito El hiperinsulinismo congénito (IH), una rara enfermedad genética, es la causa más común de hipoglucemia persistente (bajo nivel de azúcar en sangre) en bebés y niños.

La incidencia estimada de entre 1 de cada 2.500 y 1 de cada 50.000 nacidos vivos(2-3) da lugar a aproximadamente 80-100 nuevos casos de IH en EE.UU. cada año, de los cuales el 60% se diagnostican en el primer mes de vida. Se caracteriza por una secreción de insulina inapropiada y persistente de las células beta del páncreas, y provoca daños cerebrales permanentes con déficits de desarrollo neurológico en hasta el 50% de los pacientes. A menudo está indicada la pancreatectomía casi total y conduce a una diabetes insulinodependiente (IDDM) de por vida.

No existen terapias aprobadas para la IH; se necesitan urgentemente terapias seguras y eficaces para prevenir el daño cerebral, la IDDM y la muerte. Acerca de la Avexitida La Avexitida es un antagonista del receptor del péptido-1 similar al glucagón (GLP-1r), en fase de investigación, que se está desarrollando para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito (HI) y la hipoglucemia postbariátrica (PBH). Avexitide ha recibido la designación de terapia innovadora tanto para el HI como para la PBH.

Al unirse al GLP-1r, la avexitida inhibe la señalización del GLP-1r, reduciendo así la secreción desregulada de insulina y previniendo la hipoglucemia inducida por el ayuno y las proteínas. Al abordar los mecanismos subyacentes de la enfermedad, la avexitida puede ofrecer el primer enfoque dirigido al tratamiento de la hipoglucemia en pacientes con IH. Eiger ha desarrollado una nueva formulación de avexitida para inyección subcutánea para su programa de registro de fase 3.