Eli Lilly and Company anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa para la presentación de aprobación acelerada de donanemab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana debido al número limitado de pacientes con al menos 12 meses de datos de exposición al fármaco proporcionados en la presentación. No se observaron otras deficiencias en la solicitud. El ensayo confirmatorio de fase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 sigue en curso, con lectura de datos de primera línea prevista para el segundo trimestre de 2023, y constituirá la base de la solicitud de aprobación tradicional de donanemab poco después.

Lilly seguirá trabajando con la FDA para evaluar la vía más rápida para que esta opción de tratamiento potencial esté ampliamente disponible para los pacientes. En la carta de respuesta completa a la solicitud de aprobación acelerada, la FDA solicitó específicamente que Lilly proporcionara datos de al menos 100 pacientes que recibieran un mínimo de 12 meses de tratamiento continuado con donanemab. La especificidad de donanemab para dirigirse a la placa amiloide depositada informó el diseño único del ensayo clínico de TRAILBLAZER-ALZ, que permitió a los pacientes completar su curso de tratamiento cuando alcanzaron un nivel predefinido de eliminación de la placa amiloide.

Aunque el ensayo incluyó a más de 100 pacientes tratados con donanemab, debido a la rapidez de la reducción de la placa, muchos pacientes pudieron suspender la dosis ya a los 6 meses de tratamiento, lo que dio lugar a que menos de 100 pacientes recibieran 12 meses de donanemab. La FDA indicó que los datos para cumplir la expectativa de exposición probablemente necesitarían incluir los datos de seguridad controlados no cegados de TRAILBLAZER-ALZ 2 una vez finalizados. El perfil de seguridad de donanemab se comunicó inicialmente a partir del ensayo TRAILBLAZER-ALZ en el New England Journal of Medicine (Mintun et al, NEJM 2021).

El perfil de seguridad de donanemab se ha mantenido constante desde la presentación de la aprobación acelerada.