Gain Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología. La empresa se centra en el desarrollo de pequeñas moléculas terapéuticas novedosas para tratar enfermedades en varias áreas terapéuticas, incluidos los trastornos del sistema nervioso central (SNC), los trastornos por almacenamiento lisosómico (LSD), los trastornos metabólicos y otras enfermedades que pueden atacarse a través de la degradación de proteínas, como la oncología. La plataforma de descubrimiento de fármacos de la empresa, Magellan descubre nuevos sitios de unión alostérica en proteínas implicadas en una enfermedad e identificar pequeñas moléculas patentadas que se unen a estos sitios para modular la función de las proteínas y tratar la causa subyacente de la enfermedad. Su principal producto candidato, GT-02287, se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson GBA1, incluyendo la restauración de la función de la GCasa, la reducción de sustratos lipídicos tóxicos y formas tóxicas de alfa-sinucleína, la mejora de la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas y la mejora de los niveles de dopamina.
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