Galecto, Inc. ha anunciado que ha completado la inscripción en las partes 2 y 3 de su ensayo en curso de fase 1b/2a de GB1211, GULLIVER-2, en la cirrosis hepática. GB1211 es una pequeña molécula inhibidora selectiva y oral de la galectina-3 que se está estudiando en la cirrosis hepática, una enfermedad grave y progresiva que acaba provocando una insuficiencia hepática y para la que existen pocas opciones de tratamiento. GULLIVER-2 es un ensayo híbrido innovador, que combina un ensayo de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en el hígado (partes 1 y 3) y un ensayo de fase 2 para examinar la seguridad y demostrar los efectos de GB1211 en la función hepática, la inflamación, la coagulación y la fibrosis (parte 2). Este novedoso diseño de ensayo pretende ofrecer una visión integral de la seguridad, la farmacocinética, la función hepática y los parámetros relacionados con el hígado del GB1211 en esta vulnerable población de pacientes con importantes necesidades no cubiertas. La primera parte del ensayo GULLIVER-2, que se diseñó para medir la farmacocinética de GB1211 en pacientes con insuficiencia hepática moderada (clase B de Child-Pugh) en comparación con voluntarios sanos, se completó en diciembre de 2021. Se comprobó que el GB1211 fue bien tolerado y no se produjeron acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco. La parte 2 del ensayo es una cohorte aleatoria, doble ciego y controlada con placebo en 30 pacientes con cirrosis hepática y deterioro hepático moderado (clase B de Child-Pugh). Esta parte del ensayo está diseñada para observar la seguridad y la tolerabilidad de GB1211 durante 12 semanas, a la vez que se miden los biomarcadores de fibrosis, la función hepática, la inflamación y los parámetros de coagulación, así como la detección de la fibrosis mediante ecografía de elastografía transitoria. La tercera parte del ensayo es una cohorte abierta en 6 pacientes con insuficiencia hepática grave (clase C de Child-Pugh) y 6 voluntarios sanos emparejados que está diseñada para examinar la farmacocinética y la seguridad y tolerabilidad de GB1211. La galectina-3 desempeña un papel clave en el desarrollo de la fibrosis a través de la activación celular y la producción de colágeno, y Galecto ha demostrado que la inhibición de la diana de la galectina-3 con GB1211 protege las células hepáticas y reduce la fibrosis en múltiples modelos animales, incluidos los modelos de fibrosis hepática. La galectina-3 está elevada en los pacientes con cirrosis y es un biomarcador pronóstico del carcinoma hepatocelular, una complicación conocida de la cirrosis hepática. La cirrosis hepática está asociada a una importante morbilidad y mortalidad, e impone una importante carga sanitaria a muchos países. Se calcula que más de 100 millones de pacientes padecen cirrosis hepática en todo el mundo. En la actualidad, no existen terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas y el trasplante de hígado sigue siendo la única opción para la cirrosis hepática en fase avanzada.