InnoCare Pharma ha anunciado la dosificación del primer paciente en el ensayo de registro de fase III del inhibidor de la BTK (tirosina cinasa de Bruton) orelabrutinib de la empresa para el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) en China. Según los datos presentados en el Congreso Híbrido 2023 de la Asociación Europea de Hematología (EHA) (número de resumen: S299), los resultados del estudio de fase II mostraron que tanto 50 mg QD como 30 mg QD de orelabrutinib eran seguros en el tratamiento de pacientes con PTI, con un 40% de pacientes en el brazo de 50 mg que cumplieron el criterio de valoración primario. El orelabrutinib, un nuevo inhibidor de la BTK desarrollado por InnoCare, tiene una elevada selectividad de diana y un buen perfil de seguridad, lo que lo hace adecuado para el desarrollo de diversas enfermedades autoinmunes.

Actualmente, no hay ningún inhibidor de la BTK aprobado para el tratamiento de la PTI en el mundo. La PTI es un trastorno inmunomediado adquirido que se caracteriza por una disminución del recuento de plaquetas en la sangre periférica, lo que provoca un mayor riesgo de hematomas y hemorragias. La tasa de incidencia anual de la PTI en adultos es de aproximadamente 2-10 por cada 100.000 personas.

Sólo alrededor del 70% de los pacientes responden al tratamiento de primera línea. Por lo tanto, es necesario explorar nuevas terapias. Se espera que el orelabrutinib tenga potencial para proporcionar una mejor opción de tratamiento a los pacientes con PTI.

El orelabrutinib es un inhibidor altamente selectivo de la BTK desarrollado por InnoCare para el tratamiento de cánceres y enfermedades autoinmunes. El 25 de diciembre de 2020, el orelabrutinib recibió la aprobación condicional de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) en dos indicaciones: el tratamiento de pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC)/linfoma linfocítico pequeño (SLL) en recaída/refractario, y el tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto (LCM) en recaída/refractario.

A finales de 2021, el orelabrutinib se incluyó en la lista de medicamentos de reembolso nacional para beneficiar a más pacientes con linfoma. El 22 de noviembre de 2022, el orelabrutinib fue aprobado para el tratamiento del LCM R/R en Singapur.

El 20 de abril de 2023, el orelabrutinib fue aprobado para el tratamiento del LZM r/r en China. Además de las indicaciones aprobadas, se están realizando ensayos clínicos multicéntricos y multiindicación en EE.UU. y China con orelabrutinib como monoterapia o en terapias combinadas, como tratamiento de primera línea del subtipo MCD del linfoma difuso de células B grandes (DLBCL). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió al orelabrutinib la designación de terapia innovadora para el tratamiento del MCL r/r.

La inscripción de pacientes en el ensayo de registro de fase II para LCM r/r se completó en EE.UU. La Sociedad espera presentar la NDA a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a mediados de 2024. Además, la Sociedad ha logrado la prueba de concepto (PdC) del orelabrutinib para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI) primaria y el ensayo de registro de fase III está en curso en China. Los estudios globales de fase II de orelabrutinib para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM), y los ensayos clínicos para el tratamiento del LES lograron la prueba de concepto (PdC), y el estudio de fase II de orelabrutinib para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) está en curso en China.