JW Therapeutics ha anunciado que ha recibido la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China para un ensayo clínico de relmacabtagene autoleucel inyectable (relma-cel) en pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) moderada o gravemente refractario. El LES es una enfermedad autoinmune compleja con diversas manifestaciones clínicas que afectan a muchos órganos y sistemas. Se calcula que China cuenta actualmente con un millón de pacientes con LES. Aunque la supervivencia a largo plazo de los pacientes con LES ha mejorado en los últimos años, la inevitable recaída y el daño irreversible de órganos son causas comunes de la muerte de los pacientes con LES.

La tasa de mortalidad de los pacientes con LES es de dos a tres veces superior a la de la población general. Por lo tanto, se necesita urgentemente una terapia innovadora para mantener la remisión de los síntomas de la enfermedad, controlar el daño orgánico y mejorar los resultados a largo plazo de los pacientes. Estudios clínicos publicados en el New England Journal of Medicine (NEJM) y Nature Medicine han demostrado la notable eficacia de las células CAR-T dirigidas a CD19 en el tratamiento de pacientes con LES.

Relma-cel puede proporcionar una opción de tratamiento novedosa, segura y eficaz para los pacientes con LES moderado o grave. Se trata de un estudio de fase I/II abierto, de un solo brazo y multicéntrico en adultos con LES moderado o grave refractario. La fase I del estudio es un estudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de relma-cel y determinar la dosis recomendada para la fase II (RP2D).

La fase II del estudio es un estudio de extensión de tratamiento con RP2D de relma-cel para determinar la eficacia y la seguridad en pacientes con LES moderada o gravemente refractario, y para evaluar las características farmacocinéticas y farmacodinámicas.