Mesoblast Limited ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido a su terapia celular alogénica Revascor® (rexlemestrocel-L) la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) tras la presentación de los resultados del ensayo controlado aleatorizado en niños con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH), una cardiopatía congénita potencialmente mortal. La designación RPD la concede la FDA para determinadas enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a los niños. En caso de que la FDA apruebe una solicitud de licencia biológica (BLA) para REVASCOR para el tratamiento del HLHS, Mesoblast podrá optar a recibir un vale de revisión prioritaria (PRV) que podrá canjearse por cualquier solicitud de comercialización posterior o podrá venderse o transferirse a un tercero. Los resultados de un ensayo prospectivo ciego, aleatorizado y controlado con placebo de REVASCOR realizado en Estados Unidos en niños con HLHS se publicaron en el número de diciembre de 2023 de la revista revisada por expertos The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). En el ensayo sobre el SCIH realizado en 19 niños, una única administración intramiocárdica de REVASCOR en el momento de la cirugía por etapas produjo el resultado deseado de aumentos significativamente mayores de los volúmenes telesistólico y telediastólico del ventrículo izquierdo (VI) a lo largo de 12 meses en comparación con los controles, medidos mediante ecocardiografía 3D, (p=0,009 y p=0,020 respectivamente). Estos cambios son indicativos de un crecimiento clínicamente importante del ventrículo izquierdo pequeño, lo que facilita la posibilidad de una corrección quirúrgica exitosa, conocida como conversión biventricular (BiV) completa, que permite una circulación normal de dos ventrículos con el ventrículo izquierdo reparado quirúrgicamente asumiendo el soporte circulatorio
al organismo. Sin una conversión BiV completa, la cavidad derecha del corazón está sometida a una tensión excesiva, con un mayor riesgo de insuficiencia cardiaca y muerte.