Modalis Therapeutics Corporation anunció que ha suscrito un Memorando de Entendimiento (MOU) con GENIXCURE Inc., que desarrolla vectores y terapéuticas novedosos de virus adenoasociados (AAV) mediante un sistema de IA patentado. Basándose en este MOU, Modalis proporcionará MDL-104, generado con su tecnología patentada de edición del epigenoma, CRISPR- GNDM (Guide Nucleotide-Directed Modulation), a GENIXCURE, que utilizará MDL-104 con su cápside AAV trópica del SNC patentada, XOB031, para investigar y desarrollar una novedosa terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. El MDL-104, que utiliza la cápside AAV9 natural como tecnología de administración de fármacos, ha demostrado una supresión significativa de la expresión del ARN y la proteína Tau intracelulares en tejidos y células diana dentro del SNC tras la administración intracisterna magna (ICM) en modelos de la enfermedad en ratones.

A través de una relación de colaboración bajo este MOU, Modalis y GENIXCURE llevarán a cabo una investigación y desarrollo conjuntos con el objetivo de transducir altos niveles de MDL-104 al cerebro, con una exposición limitada a los tejidos no diana, y demostrar la eficacia y seguridad a largo plazo en especies murinas y de grandes animales, incluyendo NHPs, utilizando un método de administración por inyección intravenosa (IV) mínimamente invasivo. Los conocimientos combinados de ambas empresas aprovecharán su experiencia en ingeniería de AAV y modulación epigenética para desarrollar las mejores terapias de su clase administradas por vía intravenosa para la enfermedad de Alzheimer y otras taupatías.