Moleculin Biotech, Inc. ha anunciado los siguientes resultados principales de su ensayo clínico europeo de fase 1 MB-105, que evalúa la seguridad y eficacia de la anamicina como agente único para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o resistente al tratamiento. Los resultados finales del MB-105 concuerdan con el perfil general de seguridad de la Annamicina y con las observaciones realizadas en estudios clínicos previamente completados y en curso que evalúan la Annamicina. Además, en la última cohorte en la que todos los sujetos tenían al menos 60 años de edad, la Annamicina demostró una tasa de respuesta global (ORR) del 80%.

Los resultados iniciales en el MB-105, un ensayo clínico abierto de un solo brazo realizado en Europa, mostraron una CRi (respuesta completa con recuperación incompleta del recuento sanguíneo periférico) y tres PR (respuesta parcial) para una tasa de respuesta global (ORR) del 80% en la última cohorte. En esta cohorte, el rango de edad en el momento del tratamiento de los 5 sujetos era de 62-73 años. El sujeto que logró la CRi tenía 65 años en el momento del tratamiento.

A efectos de este ensayo clínico, una RC significa que los blastos de la médula ósea del sujeto se redujeron al 5% o menos (con RCi se entiende una RC en la que hubo una recuperación incompleta de los recuentos de glóbulos blancos y/o plaquetas), y una RP significa que los blastos de la médula ósea del sujeto se redujeron en un 50% y dieron lugar a un recuento de blastos del 25% o menos. Se inscribieron 20 sujetos en el ensayo con un rango de edad de 24-76 años con una mediana de edad de 64,5 años. La mediana del número de terapias previas para todos los sujetos fue de 4 (rango 1-18). De los 20 sujetos inscritos, 17 recibieron los 3 días consecutivos completos de dosificación según el protocolo.

Se observaron PR (3) y CRi (1) en 4 (80%) de los 5 sujetos dosificados según el protocolo en la última cohorte (240 mg/m2). En cohortes anteriores que recibieron dosis más bajas, 2 sujetos (1 a 120 mg/m2 y 1 a 180 mg/m2) aunque cumplían los requisitos para recibir un segundo ciclo (presentaban una disminución =50% de los blastos de médula y blastos de médula < 25%), no cumplieron lo que el protocolo definía como PR en ese momento. Según el protocolo en ese momento para lograr un RP, se requería que estos sujetos tuvieran una normalización de los recuentos sanguíneos/valores hematológicos además de la reducción de blastos en la médula ósea para calificar como RP, lo cual no ocurrió. La versión final del protocolo requería sólo una reducción >50% en los blastos de médula ósea para calificar como PR.

A pesar de que estos sujetos cumplían los requisitos para recibir un segundo ciclo de tratamiento, los dos sujetos se registraron como con una mejor respuesta global de "fracaso del tratamiento", ya que no cumplían la definición de RP tal y como la definía el protocolo en ese momento. Todos los sujetos han sido incluidos en la evaluación de cardiotoxicidad por un experto independiente, sin que se haya observado ninguno. Los acontecimientos adversos notificados con mayor frecuencia (ocurrieron en >10 % de los sujetos) fueron de naturaleza hematológica, siendo neutropenia, trombocitopenia y anemia. El informe del estudio clínico para el MB-105 ha sido finalizado, publicado y revisado internamente y la Compañía espera compartir datos detallados en un artículo y/o publicación en un futuro próximo.

La anamicina cuenta actualmente con el estatus de vía rápida y la designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de las metástasis pulmonares del STB y el tratamiento de la LMA recidivante o refractaria.