MyMD Pharmaceuticals, Inc. anunció que su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para un ensayo clínico de fase 2 del MYMD-1 oral como tratamiento de la artritis reumatoide (AR) fue autorizado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), y se está planeando el lanzamiento del ensayo en el primer trimestre de 2024. Diferenciado por su facilidad de dosificación oral y su selectividad, el MYMD-1 es un inhibidor del TNF-a con un diseño de molécula pequeña que permite al fármaco atravesar la barrera hematoencefálica para entrar en el sistema nervioso central. En un ensayo preclínico, el MYMD-1 demostró reducir significativamente la inflamación y otras medidas clínicas de la artritis en comparación con el tratamiento de la AR ampliamente utilizado Enbrel® (etanercept).

La gravedad de la enfermedad (puntuación total compuesta) se redujo en un 47% con MYMD-1 (450 mg/kg/día por vía oral) frente a una reducción del 37% con etanercept (10 mg/kg por inyección subcutánea). En virtud de este IND, el ensayo clínico de fase 2 del MYMD-1 será un estudio aleatorizado controlado con placeboen el que se espera que participen aproximadamente 60 pacientes con artritis reumatoide activa. Los pacientes recibirán una dosis oral de MYMD-1 de 1050 mg.

La artritis reumatoide es un trastorno inflamatorio sistémico crónico que provoca la inflamación crónica de las articulaciones y afecta aproximadamente a 1,5 millones de estadounidenses. Se calcula que el coste de la AR para la sociedad, incluidos los gastos sanitarios, la pérdida de empleo, los costes para los empresarios, el gobierno y los cuidadores, y los costes asociados al deterioro de la calidad de vida, supera los 40.000 millones de dólares anuales. Desarrollado originalmente para enfermedades autoinmunes, el objetivo principal del MYMD-1 es ralentizar el proceso de envejecimiento, prevenir la sarcopenia y la fragilidad, y prolongar la vida sana.

Dado que puede atravesar la barrera hematoencefálica y acceder al sistema nervioso central (SNC), el MYMD-1 se posiciona también como un posible tratamiento para los trastornos relacionados con el cerebro. Su mecanismo de acción y su eficacia en enfermedades como la esclerosis múltiple (EM) y la tiroiditis se han estudiado mediante colaboraciones con varias instituciones académicas. El MYMD-1 ha demostrado su eficacia en estudios preclínicos y clínicos en la regulación del sistema inmunitario al actuar como inhibidor selectivo del factor de necrosis tumoral alfa (TNF-a), impulsor de la inflamación crónica.

A diferencia de otras terapias, el MYMD-1 ha demostrado en estos estudios que bloquea selectivamente el TNF-a cuando se sobreactiva en las enfermedades autoinmunes y las tormentas de citoquinas, pero no le impide realizar su trabajo normal de ser el primer respondiente a cualquier tipo de infección moderada rutinaria. La facilidad de dosificación oral del MYMD-1 es otro factor diferenciador en comparación con los bloqueadores del TNF-a actualmente disponibles, todos los cuales requieren administración mediante inyección o infusión. Ningún inhibidor del TNF aprobado se ha dosificado nunca por vía oral.

Además, el fármaco no es inmunosupresor y no ha demostrado causar los graves efectos secundarios habituales con las terapias tradicionales que tratan la inflamación.