Myovant Sciences y Pfizer Inc. anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó para su revisión una Solicitud de Nuevo Medicamento suplementaria (sNDA) para MYFEMBREE (relugolix 40 mg, estradiol 1 mg y acetato de noretindrona 0,5 mg). La sNDA propone actualizaciones de la información de prescripción de MYFEMBREE en Estados Unidos (USPI) basadas en los datos de seguridad y eficacia del estudio de fase 3 LIBERTY de retirada aleatoria (RWS) de MYFEMBREE en mujeres premenopáusicas con sangrado menstrual abundante asociado a fibromas uterinos durante un máximo de dos años. La FDA fijó como fecha de actuación el 29 de enero de 2023 para esta sNDA en virtud de la Ley de Tasas de Utilización de Medicamentos Recetados (PDUFA). A las pacientes que completaron los estudios pivotales LIBERTY 1 y 2 de 24 semanas se les ofreció la opción de recibir MYFEMBREE durante 28 semanas adicionales en un estudio de extensión abierto. Una vez completados los estudios LIBERTY 1 o LIBERTY 2 y los estudios de extensión de etiqueta abierta, las mujeres que cumplían la definición de respondedoras (pérdida de sangre menstrual < 80 mL y una reducción desde el punto de partida del estudio pivotal > 50%) podían participar en un estudio de retirada aleatorio adicional de 52 semanas (N=229) diseñado para proporcionar datos de seguridad y eficacia de MYFEMBREE durante dos años y para evaluar la necesidad de una terapia de mantenimiento. Las mujeres que entraron en el estudio de retirada aleatorio fueron asignadas de nuevo a MYFEMBREE o a un placebo durante 52 semanas adicionales (N = 229), con el criterio de valoración principal en la semana 76. El estudio de retirada aleatoria LIBERTY cumplió su criterio de valoración primario, ya que el 78,4% de las mujeres que continuaron con MYFEMBREE alcanzaron la tasa de respuesta sostenida (pérdida de sangre menstrual < 80 mL) hasta la semana 76, en comparación con el 15,1% de las mujeres que interrumpieron el tratamiento e iniciaron el placebo en la semana 52 (p < 0,0001). También se alcanzaron los tres criterios de valoración secundarios clave en el estudio de retirada aleatoria LIBERTY, incluyendo la tasa de respuesta sostenida hasta la Semana 104, el tiempo hasta la recaída de la hemorragia menstrual abundante y la tasa de amenorrea (todos p < 0,0001). La densidad mineral ósea se mantuvo estable en las mujeres que recibieron MYFEMBREE en el estudio aleatorio de retirada. Además, la densidad mineral ósea se mantuvo durante dos años en el subconjunto de mujeres tratadas continuamente con MYFEMBREE (N = 31). La incidencia de acontecimientos adversos durante un año adicional de tratamiento fue coherente con los observados en estudios anteriores, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. El programa clínico de fase 3 para los miomas uterinos consistió en dos estudios clínicos pivotales multinacionales y replicados
(LIBERTY 1, N=388 y LIBERTY 2, N=382) de MYFEMBREE® en mujeres con sangrado menstrual abundante asociado a miomas uterinos durante 24 semanas. A las mujeres elegibles que completaron los estudios LIBERTY 1 o LIBERTY 2 se les ofreció la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión abierto de tratamiento activo en el que todas las mujeres recibieron MYFEMBREE durante un período adicional de 28 semanas para un período total de tratamiento de 52 semanas (N=477), diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a más largo plazo. Tras la finalización de los estudios LIBERTY 1 o LIBERTY 2 y de extensión de etiqueta abierta, las mujeres elegibles podían optar por participar en un estudio de retirada aleatorio adicional de 52 semanas (N=229) diseñado para proporcionar datos de seguridad y eficacia de MYFEMBREE durante dos años y para evaluar la necesidad de una terapia de mantenimiento. En los estudios LIBERTY 1, LIBERTY 2 y de extensión de etiqueta abierta, una respuesta se definió como un volumen de pérdida de sangre menstrual inferior a 80 mL y una reducción del 50% o más con respecto a la línea de base en el volumen de pérdida de sangre menstrual durante los últimos 35 días de tratamiento medido con el método de la hematina alcalina.