Passage Bio, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico global de fase 1/2 upliFT-D que evalúa el PBFT02, una terapia génica con virus adeno-asociado (AAV) para el tratamiento de pacientes con demencia frontotemporal (FTD) con mutaciones en la granulina (GRN). La FTD es una forma de demencia de aparición temprana sin terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas. El estudio clínico upliFT-D evalúa el PBFT02 como dosis única administrada mediante inyección intracisterna magna (ICM).

Esta terapia génica utiliza un vector viral AAV1 para suministrar una copia funcional del gen GRN que codifica la progranulina (PGRN) a las células del paciente. La PGRN es una proteína compleja y muy conservada que se cree que tiene múltiples funciones en la biología celular, el desarrollo y la inflamación. Las nuevas pruebas sugieren que la deficiencia de PGRN puede contribuir a la disfunción lisosomal.

La FTD-GRN es una enfermedad devastadora que no cuenta con terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas, y esperamos que este ensayo proporcione pruebas de que el PBFT02 podría convertirse en una opción de tratamiento significativa para los adultos que viven con FTD-GRN. El estudio clínico upliFT-D evalúa el PBFT02 como dosis única administrada mediante inyección intracisterna magna (ICM). Esta terapia génica utiliza un vector viral AAV1 para suministrar una copia funcional del gen GRN que codifica la progranulina (PGRN) a las células del paciente.

La PGRN es una proteína compleja y muy conservada que se cree que tiene múltiples funciones en la biología celular, el desarrollo y la inflamación. Las nuevas pruebas sugieren que la deficiencia de PGRN puede contribuir a la disfunción lisosomal.