PepGen Inc. anunció nuevos datos preclínicos que respaldan la progresión de PGN-EDODM1, el producto candidato de PepGen en desarrollo para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), hacia ensayos clínicos. El PGN-EDODM1 aprovecha la tecnología de oligonucleótidos de liberación mejorada (EDO) de PepGen y consiste en un péptido de penetración celular propiedad de la empresa conjugado con una carga de oligonucleótidos de bloqueo estérico. Este oligonucleótido terapéutico bien caracterizado está diseñado para unirse a los bucles de horquilla de expansión de la repetición CUG en los transcritos DMPK de las personas con DM1, y así corregir posteriormente los eventos de empalme erróneo de los transcritos aguas abajo que conducen a la miotonía y la disfunción cardiaca.

Perfil de seguridad y tolerabilidad del PGN-EDODM1: No hubo evidencia de efectos fuera del objetivo en ninguno de los estudios preclínicos realizados; En un estudio de dosis única de PGN-EDODM1 realizado en un modelo de ratón de DM1, no se observaron impactos a corto o largo plazo a lo largo de 24 semanas en los niveles de otros transcritos que contienen más de 10 repeticiones CUG; Se observó que el PGN-EDODM1 era bien tolerado en NHPs hasta 90 mg/kg en estudios agudos de toxicología GLP; Además, no hubo efectos adversos en la función renal, hepática o cardiovascular; La compañía cree que la totalidad de los datos obtenidos de estos estudios preclínicos y de IND destacan un perfil de seguridad potencialmente favorable para el PGN-EDODM1.