Precigen, Inc. ha anunciado que la FDA ha concedido la designación Fast Track para el PRGN-3006 UltraCAR-T® en pacientes con LMA en recaída o refractaria (r/r) (identificador del ensayo clínico: NCT03927261). El PRGN-3006 recibió previamente la designación de medicamento huérfano de la FDA. El PRGN-3006 UltraCAR-T es un tratamiento autólogo multigénico de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) que utiliza el sistema no viral Sleeping Beauty de Precigen para expresar simultáneamente un CAR dirigido específicamente a CD33, que se expresa en exceso en los blastos de LMA; la IL-15 unida a la membrana para mejorar la expansión y la persistencia in vivo; y un interruptor de eliminación para eliminar condicionalmente las células CAR-T para lograr un perfil de seguridad mejorado. La plataforma UltraCAR-T de Precigen está diseñada para superar las limitaciones de las terapias CAR-T disponibles en la actualidad utilizando un avanzado proceso de fabricación de entrega de genes no virales de un día para otro en las instalaciones cGMP de un centro médico sin necesidad de expansión ex vivo. Las terapias actuales con células CAR-T son limitadas debido, entre otras cosas, al prolongado intervalo entre la aféresis y la infusión del producto y a un fenotipo agotado de las células T resultante de la prolongada expansión ex vivo. Las células UltraCAR-T para el estudio PRGN-3006 se fabrican de la noche a la mañana mediante el sistema UltraPorator™ patentado por Precigen.