Prime Medicine, Inc. y Cimeio Therapeutics, anunciaron una colaboración de investigación para combinar sus respectivas tecnologías, incluyendo la plataforma Prime Editing de Prime Medicine y la plataforma de Pares de Células Blindadas e Inmunoterapia (SCIP) de Cimeio. El objetivo de la investigación es mejorar la seguridad y la eficacia de los trasplantes de células madre hematopoyéticas (CMH) para tratar enfermedades genéticas, la leucemia mieloide aguda (LMA) y el síndrome mielodisplásico (SMD), así como permitir la selección in vivo de CMH editadas para eliminar potencialmente por completo la necesidad del trasplante. El trasplante de CMH ofrece un enfoque potencialmente curativo para muchas enfermedades debilitantes y potencialmente mortales, incluidas neoplasias malignas como la LMA y enfermedades genéticas raras como la de Gaucher y la de Hurler, aunque su utilidad clínica está limitada por la necesidad actual de regímenes de acondicionamiento mieloablativos y el riesgo de progresión de la enfermedad maligna tras el trasplante. La plataforma SCIP de Cimeio combinada con Prime Editing puede mejorar significativamente la accesibilidad, la elegibilidad y los resultados de los pacientes que podrían beneficiarse de un trasplante de CMH. Estas tecnologías combinadas también pueden permitir la selección de CMH editadas in
vivo de CMH editadas, lo que podría permitir el tratamiento de enfermedades genéticas sin trasplante. Según los términos del acuerdo, Prime Medicine desarrollará un editor Prime para la variante de blindaje CD117 de Cimeio que será evaluado posteriormente por ambas empresas. El CD117 es un receptor tirosina quinasa que se expresa en las CMH normales y en las células leucémicas, por lo que constituye una diana atractiva para una terapia de acondicionamiento basada en anticuerpos para pacientes que necesiten un trasplante de células madre, o para pacientes con LMA o SMD que necesiten nuevas opciones de tratamiento. Si la colaboración en investigación tiene éxito, las empresas se concederán mutuamente opciones exclusivas de licencia para su tecnología. Prime Medicine recibirá una opción exclusiva para licenciar la tecnología de blindaje celular de Cimeio para el trasplante de CMH blindadas con CD117, así como la edición in vivo de CMH blindadas con CD117, para enfermedades genéticas, sin incluir la drepanocitosis. Cimeio recibirá una opción exclusiva para licenciar la tecnología Prime Editing de Prime Medicine para su producto de CMH alogénicas blindadas con CD117 para su uso en LMA y SMD, y, potencialmente, una segunda proteína de blindaje para su uso en LMA y SMD. Si las empresas ejercen sus opciones de licencia exclusiva, cada una de ellas tendrá derecho a recibir beneficios económicos por las ventas netas de los productos bajo licencia.