Takeda y Protagonist Therapeutics, Inc. anunciaron la firma de un acuerdo mundial de licencia y colaboración para el desarrollo y la comercialización de rusfertida, un péptido inyectable en investigación mimético de la hormona natural hepcidina, actualmente en un ensayo pivotal de fase 3, VERIFY, para el tratamiento de la policitemia vera (PV). Según los términos del acuerdo, Protagonist recibirá un pago inicial de 300 millones de dólares y tiene derecho a recibir pagos adicionales por hitos reglamentarios y de desarrollo en todo el mundo, así como hitos comerciales y regalías escalonadas sobre las ventas netas fuera de EE.UU.. Protagonist seguirá siendo responsable de la investigación y el desarrollo hasta la finalización del ensayo clínico de fase 3 y la aprobación reglamentaria estadounidense.

Takeda tiene los derechos para el desarrollo fuera de EE.UU. y es responsable de dirigir las actividades de comercialización mundial. Descubierto gracias a la plataforma tecnológica de péptidos de Protagonist, se cree que el mecanismo de acción de la rusfertida regula la homeostasis del hierro y controla su absorción, almacenamiento y distribución en el organismo. La parte aleatorizada del estudio de fase 2 REVIVE de rusfertida en la policitemia vera alcanzó su criterio de valoración primario.

Los datos de seguimiento a largo plazo de la extensión abierta de 2 años se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología 2023 a principios de diciembre, que mostraron un control duradero del hematocrito, un menor uso de flebotomía, tolerabilidad a largo plazo y ninguna señal nueva de seguridad en pacientes con PV. Este anuncio se basa en la herencia de Takeda en Hematología Rara y sigue a la reciente aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de ADZYNMA, el tratamiento de Takeda para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTC), un trastorno ultra-raro de la coagulación sanguínea. Tras la presentación de la solicitud reglamentaria en EE.UU., Takeda dirigirá la comercialización de la rusfertida y Protagonist tendrá la opción de codistribuirla en EE.UU. Según los términos del acuerdo, Protagonist tiene derecho a renunciar a la participación en los beneficios al 50:50. En ese caso, Protagonist se vería obligada a renunciar.

En ese caso, Protagonist tendría derecho a recibir pagos de opt-out y mayores pagos por hitos y royalties. Takeda mantendría todos los derechos fuera de EE.UU. en cualquiera de los dos escenarios.