Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha anunciado que ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para iniciar las pruebas clínicas de su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el QRX003, el producto en investigación de la empresa para el síndrome de Netherton (NS). El SN es una enfermedad genética rara y devastadora para la que actualmente no existe ningún tratamiento ni cura aprobados. El QRX003 es una loción tópica, formulada con una tecnología de administración propia, y contiene un inhibidor de la serina proteasa de amplio espectro, cuyo mecanismo de acción pretende realizar la función de una proteína específica, denominada LEKTI.

La ausencia de LEKTI en los pacientes de Netherton conduce a un desprendimiento excesivo de la piel que da lugar a una barrera cutánea muy porosa y comprometida. La aplicación diaria de QRX003 está diseñada para conducir a un proceso de muda de piel más normalizado y a la formación de una barrera cutánea más fuerte y eficaz.