Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que, de acuerdo con el diseño del protocolo, está pausando voluntariamente la inscripción de nuevos pacientes en el ensayo de fase 1/2 de la compañía con seclidemstat como tratamiento para el sarcoma de Ewing y los sarcomas reordenados por FET. La pausa en la inscripción de nuevos pacientes se debe a la muerte de un paciente con sarcoma FET-rearrancado metastásico que se clasificó como una presunta reacción adversa grave e inesperada (SUSAR). Tras la revisión de la SUSAR y de la información disponible por parte del Comité de Revisión de Seguridad independiente de la compañía para el ensayo clínico, los pacientes que actualmente están recibiendo el tratamiento con seclidemstat podrán continuar el tratamiento tras consultar con su médico.

Salarius comunicó los detalles del SUSAR a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y tiene la intención de seguir analizando los datos disponibles con el objetivo de comprender cuál es la mejor manera de proceder y reanudar la inscripción lo antes posible. Salarius sigue planeando publicar los resultados provisionales del ensayo clínico sobre el sarcoma a finales de este año. Acerca del ensayo de fase 1/2 sobre el sarcoma de Ewing y otros sarcomas reordenados por FET El ensayo de fase 1/2 se encuentra actualmente en su fase de ampliación de dosis, que incluye tres brazos de pacientes. El primer brazo de pacientes está inscribiendo hasta 30 pacientes con sarcoma de Ewing, un cáncer óseo pediátrico raro y mortal, e investigará el seclidemstat en combinación con topotecán y ciclofosfamida, un régimen de quimioterapia de segunda y tercera línea comúnmente utilizado.

Salarius cree que los datos publicados durante ASCO 2021 demostraron sinergia en una línea celular de sarcoma de Ewing cuando se utilizó seclidemstat en combinación con estos agentes. Salarius también cree que esta combinación de tratamiento y su uso como terapia de segunda y tercera línea podría ampliar en gran medida la población de pacientes a la que se puede dirigir el seclidemstat y mejorar los resultados al permitir a los médicos introducir el seclidemstat en una fase más temprana de la atención continua del sarcoma de Ewing. El segundo brazo de pacientes del ensayo está investigando seclidemstat como agente único en hasta 15 pacientes con liposarcoma mixoide.

El tercer brazo de pacientes está investigando seclidemstat como agente único en hasta 15 pacientes con sarcomas selectos que comparten una biología similar al sarcoma de Ewing, también denominados sarcomas FET-rearrancados o relacionados con Ewing. En los datos publicados en ASCO 2021, un subconjunto de pacientes con sarcomas FET-rearranged avanzados tratados con seclidemstat como agente único presentaron una enfermedad estable y un tiempo prolongado hasta la progresión, lo que Salarius considera que sugiere un control de la enfermedad, un criterio de valoración clínicamente relevante para los sarcomas de tejidos blandos. Los tres brazos de pacientes están diseñados para evaluar la seguridad y la eficacia en pacientes con enfermedad avanzada. Según el diseño del protocolo, la inscripción de nuevos pacientes se detendrá, o se pondrá en pausa, cuando se observe cualquier muerte o experiencia adversa que ponga en peligro la vida y que se considere posible o definitivamente relacionada con el producto en investigación, o se determine que el protocolo precipita el incumplimiento de múltiples pacientes más allá de las visitas razonablemente perdidas.