Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha retirado la suspensión clínica parcial del ensayo clínico de fase 1/2 de Salarius sobre sarcoma de Ewing en el que se evalúa seclidemstat, el novedoso inhibidor oral, reversible y dirigido de LSD1 de Salarius. La FDA concedió previamente al seclidemstat la designación de vía rápida, la designación de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara para el sarcoma de Ewing. Datos clínicos de seclidemstat comunicados anteriormente En diciembre de 2022, Salarius comunicó los resultados clínicos provisionales de su ensayo de fase 1/2, que mostraban que el tratamiento con seclidemstat en combinación con topotecán y ciclofosfamida tenía un control de la enfermedad confirmado del 60% y una mediana de tiempo hasta la progresión tumoral de 7,4 meses en pacientes con primera recaída de sarcoma de Ewing.

Los resultados también sugieren que los pacientes con sarcoma de Ewing en primera y segunda recaída tratados con seclidemstat en combinación con topotecán y ciclofosfamida que alcanzan el control de la enfermedad pueden tener un mayor tiempo hasta la progresión tumoral (TTP) en comparación con el tratamiento de topotecán y ciclofosfamida solos, según los datos publicados del estudio de fase 3 rEECur (Ensayo internacional aleatorizado y controlado de quimioterapia para el tratamiento del sarcoma de Ewing recurrente y primario refractario). En ASCO 2022, el Consorcio Euro Ewing presentó los resultados del estudio de fase 3 rEECur en pacientes con sarcoma de Ewing recidivante/refractario, que mostraron una mediana de supervivencia libre de acontecimientos de 3,5 meses en el brazo de topotecán/ciclofosfamida (n=73) en comparación con 5,7 meses en el brazo de dosis altas de ifosfamida (n=73). Los datos de rEECur incluyen aproximadamente un 80% de refractarios primarios o de primera recaída.

Los pacientes con sarcoma de Ewing después de una recaída tienen una supervivencia global a 5 años de aproximadamente el 13% y una supervivencia global a 10 años de aproximadamente el 9%.(1) No se ha observado actividad de agente único en la cohorte de sarcoma refractario FET del ensayo. En diciembre de 2022, los investigadores del Departamento de Leucemia del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas (MD Anderson) presentaron datos clínicos sobre seclidemstat en pacientes con SMD o LMMC en la 64ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología, mostrando que no se habían notificado acontecimientos adversos graves y que todos los acontecimientos adversos observados en el estudio eran manejables. De los ocho pacientes evaluables, cuatro (50%) tuvieron una respuesta objetiva, incluido un paciente con respuesta completa que tenía previsto recibir un trasplante alogénico de células madre potencialmente curativo, dos respuestas completas de médula más mejoría hematológica y una respuesta completa de médula.

La porción de escalada de dosis de fase 1 de este ensayo está diseñada para evaluar hasta seis niveles de dosis de seclidemstat. Aún no se ha alcanzado la dosis máxima tolerada, que informará la porción de fase 2 del ensayo.