Salarius Pharmaceuticals, Inc. anunció que investigadores del Departamento de Leucemia del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas presentaron datos clínicos sobre seclidemstat en pacientes con SMD y LMMC en la 64ª Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) que se está celebrando en Nueva Orleans y de forma virtual. El objetivo de este estudio de fase 1/2 de escalada de dosis iniciado por el investigador es evaluar la seguridad, tolerabilidad, dosis máxima tolerada y respuesta global de seclidemstat en combinación con azacitidina en pacientes adultos con SMD o LMMC de alto riesgo que previamente fracasaron o recayeron tras una terapia con agentes hipometilantes. En octubre de 2022, se habían inscrito nueve pacientes con una mediana de tiempo de seguimiento de 3,9 meses.

Típicamente, la supervivencia global es de cuatro a seis meses para los pacientes después de fracasar la terapia con agentes hipometilantes. Tal y como se presentó en la ASH, no se notificaron acontecimientos adversos graves y todos los acontecimientos adversos observados en el estudio fueron manejables. De los ocho pacientes evaluables, cuatro (50%) tuvieron una respuesta objetiva, incluido un paciente con respuesta completa que está previsto que reciba un trasplante alogénico de células madre potencialmente curativo, dos respuestas completas de médula más mejoría hematológica y una respuesta completa de médula.

La parte de escalada de dosis de fase 1 de este estudio evaluará hasta seis niveles de dosis de seclidemstat. Aún no se ha alcanzado la dosis máxima tolerada, que informará la porción de fase 2 del estudio.