SELLAS Life Sciences Group, Inc. ha anunciado que la Comisión Europea, basándose en una opinión positiva emitida por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) para SLS009, un inhibidor de CDK9 novedoso y altamente selectivo, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA). La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) la concede la Comisión Europea basándose en un dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Asociación Médica Europea (EMA). La designación de medicamento huérfano de la EMA está disponible para las empresas que desarrollan tratamientos para afecciones potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE.

Los medicamentos que cumplen los criterios de designación de huérfanos de la EMA pueden optar a incentivos financieros y reguladores que incluyen un periodo de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE tras la aprobación del producto, asistencia protocolaria de la EMA con tarifas reducidas durante la fase de desarrollo del producto y acceso a la autorización de comercialización centralizada. El tratamiento también debe proporcionar un beneficio significativo a los afectados por la enfermedad. El ensayo clínico de fase 2a del SLS009 es un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del SLS009 en combinación con aza/ven a dos niveles de dosis, 45 y 60 mg.

En la cohorte de dosis de 60 mg, los pacientes fueron asignados aleatoriamente a una dosis de 60 mg una vez por semana o a una dosis de 30 mg dos veces por semana. El objetivo de tasa de respuesta en el nivel de dosis óptimo es del 20% con un objetivo de supervivencia media superior a 3 meses. La mutación ASXL1 ha sido identificada como la mutación diana más prometedora basándose en la biología de la mutación y el mecanismo de acción del SLS009 que ha sido confirmado por los resultados clínicos hasta la fecha.

El ensayo continúa la inscripción en dos cohortes, ambas inscribiendo pacientes con mutaciones relacionadas con la mielodisplasia, una con mutaciones ASXL1 y la otra con mutaciones relacionadas con la mielodisplasia distintas de ASXL1.