Acadia Pharmaceuticals y Stoke Therapeutics anuncian su colaboración para desarrollar múltiples tratamientos basados en el ARN para enfermedades genéticas graves y raras del neurodesarrollo
10 de enero 2022 a las 13:00
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ACADIA Pharmaceuticals Inc. y Stoke Therapeutics, Inc. anunciaron que las empresas han iniciado una colaboración para descubrir, desarrollar y comercializar nuevos medicamentos basados en el ARN para el tratamiento potencial de enfermedades genéticas graves y raras del neurodesarrollo del sistema nervioso central (SNC). La colaboración incluye el síndrome SYNGAP1, el síndrome de Rett (MECP2) y una diana del neurodesarrollo no revelada de interés mutuo. Según los términos del acuerdo, Stoke recibirá de Acadia un pago inicial de 60 millones de dólares y podrá recibir hasta 907 millones de dólares en hitos, así como cánones sobre futuras ventas. Para el programa SYNGAP1, las dos empresas compartirán conjuntamente las responsabilidades de investigación, desarrollo y comercialización a nivel mundial y compartirán al 50% todos los costes mundiales y los beneficios futuros. Además, Stoke tiene derecho a recibir posibles hitos de desarrollo, regulación, primeras ventas comerciales y ventas. Para el síndrome de Rett (MECP2) y el programa de neurodesarrollo no revelado, Stoke dirigirá las actividades de investigación y desarrollo preclínico, mientras que Acadia dirigirá las actividades de desarrollo clínico y comercialización. Acadia financiará íntegramente las actividades de investigación y desarrollo preclínico relacionadas con estos dos objetivos y Stoke podrá recibir posibles hitos de desarrollo, reglamentación, primeras ventas comerciales y ventas, así como pagos de cánones escalonados sobre las ventas mundiales, que comienzan en un rango de un solo dígito y aumentan hasta la mitad de la década en función de los niveles de ingresos.
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Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica dedicada a abordar la causa subyacente de enfermedades graves mediante el aumento de la expresión proteica con medicamentos basados en ácido ribonucleico (ARN). La empresa, a través de su enfoque patentado de Aumento Dirigido de la Producción Génica Nuclear (TANGO), se dedica a desarrollar oligonucleótidos antisentido (ASO) para restaurar selectivamente los niveles de proteínas. Su primer compuesto, STK-001, está en fase de pruebas clínicas para el tratamiento del síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva. TANGO pretende restaurar las proteínas que faltan aumentando o avivando la producción de proteínas de los genes sanos, compensando así la copia no funcional del gen. La empresa persigue el desarrollo del STK-002 para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA), el trastorno hereditario más común del nervio óptico. El objetivo inicial de la empresa es la haploinsuficiencia y las enfermedades del sistema nervioso central y del ojo.
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