Syros Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de vía rápida al tamibaroteno para el tratamiento del síndrome mielodisplásico de alto riesgo (SMR-AR). El tamibaroteno, un agonista selectivo oral de primera clase del receptor alfa del ácido retinoico (RARa), se está evaluando actualmente en combinación con la azacitidina para el tratamiento de pacientes con SMD-RH recién diagnosticados con sobreexpresión del gen RARA. La vía rápida es un proceso diseñado por la FDA para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de fármacos candidatos destinados a tratar afecciones graves y para los que los datos no clínicos o clínicos demuestren el potencial de abordar una necesidad médica no cubierta.

El propósito es ayudar a acelerar el desarrollo de nuevos fármacos, poniéndolos antes a disposición del paciente. Un candidato terapéutico que recibe la designación de Vía Rápida puede ser elegible para interacciones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo del candidato terapéutico. Los candidatos terapéuticos con designación Fast Track también pueden ser elegibles para una revisión prioritaria y una aprobación acelerada si están respaldados por datos clínicos.

Syros está evaluando el tamibaroteno en combinación con la azacitidina en pacientes con SMD-HR recién diagnosticados con sobreexpresión de RARA en el ensayo de fase 3 SELECT MDS-1 que se está llevando a cabo. Este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo tiene previsto inscribir a 190 pacientes. Syros tiene actualmente más de 75 centros clínicos abiertos para el reclutamiento en 12 países.

Syros espera completar la inscripción de pacientes en SELECT-MDS-1 en el cuarto trimestre de 2023, y los datos pivotales se esperan para el tercer trimestre de 2024. Syros también está evaluando el tamibaroteno en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes recién diagnosticados de LMA no aptos con sobreexpresión de RARA, con datos iniciales de la parte aleatorizada del ensayo de fase 2 SELECT-AML-1 previstos para el cuarto trimestre de 2023 y datos adicionales en 2024.