Tenaya Therapeutics, Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente con la terapia génica TN-201 para el tratamiento de la MCH asociada a la proteína de unión a la miosina C3 (MYBPC3) en el ensayo clínico de fase 1b MyPeak-1 en la Clínica Cleveland, Cleveland, Ohio. Tenaya prevé compartir los datos iniciales del ensayo MyPeak-1 en 2024. En los estudios preclínicos, el TN-201 detuvo la progresión de la enfermedad y demostró una reversión significativa y duradera de la enfermedad y un beneficio para la supervivencia tras una única dosis.

El ensayo clínico de fase 1b MyPeak-1 es un estudio multicéntrico, abierto, de escalada de dosis diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia clínica de una infusión intravenosa única de TN-201. El ensayo tratará inicialmente de inscribir al menos a seis adultos sintomáticos (clase II o III de la Asociación Cardiaca de Nueva York) a los que se haya diagnosticado MCH no obstructiva asociada a MYBPC3 y que tengan un desfibrilador cardioversor implantable, y potencialmente tratará hasta 15 sujetos en total de EE.UU. y de fuera de EE.UU. La primera dosis de TN-201 que se está evaluando en el ensayo clínico MyPeak- 1 es de 3E13 vg/kg, una dosis asociada a una eficacia casi máxima en los estudios preclínicos. Los ensayos clínicos MyPeak- 1 se llevarán a cabo en hasta doce centros líderes de EE.UU. especializados en la atención de la MCH.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido al TN-201 la vía rápida y la designación de medicamento huérfano. Tenaya está llevando a cabo el ensayo clínico de fase 1b MyPeak-1 en adultos sintomáticos diagnosticados de MCH no obstructiva MYBPC3. Dichas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras cosas, el calendario previsto para compartir los datos clínicos iniciales de MyPeak-1; el potencial clínico y terapéutico de TN-201 como tratamiento único para corregir la causa genética subyacente de la MCH asociada a MYBPC3 y mejorar los resultados de los pacientes; los objetivos de inscripción para MyPeak-1; y los planes de desarrollo clínico para TN-201.

Estas declaraciones prospectivas no son promesas ni garantías y están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen: el calendario y el progreso de MyPeak-1; las preocupaciones inesperadas que puedan surgir como resultado de la aparición de acontecimientos adversos de seguridad en MyPeak-1; el posible fracaso de TN-201 para demostrar la seguridad y/o eficacia en las pruebas clínicas; el posible ensayo clínico de fase 2b de MyPeak-1 es un estudio abierto, con múltiples dosis, de escalado de dosis, destinado a evaluar la seguridad, la infusión intravenosa tolerable de TN- 201. El ensayo clínico MyPeak-2 se llevará a cabo en hasta 12 centros líderes de EE. La US.

Food and Drug Administration ha concedido a TN-201 la vía rápida y la designación de medicamento huérfano. Tenay está llevando a cabo el ensayo clínico de fase 1bMyPeak-1 en adultos sintomáticos diagnosticados de MCH estructural no ob asociada a MY BPC3. Tales declaraciones prospectivas incluyen, entre otras cosas., el calendario previsto para compartir los pacientes iniciales con MCH no obstructiva asociada a MYBPC3, y el potencial de Mi pico-1 ensayo clínico es 3E13vg/kg, una dosis relacionada con la seguridad y / o eficacia en los estudios preclínicos.

Una vez que se haya dosificado a tres pacientes en el nivel de 3E13 vg/kg, una junta de seguridad y supervisión de datos (DSMB) de asesores externos revisará los datos de seguridad y asesorará a Tenaya sobre los planes para inscribir a pacientes en el nivel de dosis de 6E13vg/kg e inscribir a pacientes adicionales en la cohorte de dosis inicial. El ensayo clínico MyPeak-1 se llevará a cabo en hasta doce centros líderes de EE.UU. especializados en la atención de la MCH. El primer centro que está reclutando activamente pacientes es el Centro de Cardiomiopatía Hipertrófica de la Clínica Cleveland, en Cleveland, Ohio.