TOLERANZIA AB Toleranzia AB (publ) ha anunciado que se han publicado en la revista científica Frontiers in Immunology los resultados de los estudios preclínicos con el candidato a fármaco más avanzado de la compañía, TOL2, que se está desarrollando para la enfermedad autoinmune miastenia gravis. Los resultados del estudio muestran que el tratamiento intravenoso con TOL2 reduce de forma eficaz y duradera todos los síntomas de la enfermedad en un modelo preclínico de miastenia gravis. Un análisis comparativo también mostró que el efecto del tratamiento del candidato a fármaco superaba con creces el de dos tratamientos establecidos para la miastenia gravis.
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune progresiva que se produce cuando el organismo ataca por error y destruye los receptores de acetilcolina de los músculos del cuerpo. Cuando se destruyen los receptores, la transmisión de señales entre el sistema nervioso y los músculos se ve afectada, y la función muscular del paciente se deteriora gradualmente. En los casos graves, la enfermedad puede provocar una debilidad muscular respiratoria potencialmente mortal.
Los tratamientos actuales son sólo sintomáticos, por lo que la necesidad médica de terapias seguras y eficaces es enorme. Toleranzia está desarrollando el fármaco candidato TOL2, que es una forma modificada del receptor de acetilcolina. Al añadir la forma modificada del receptor de acetilcolina, se estimula el sistema inmunitario del paciente para que vuelva a tolerar los receptores y deje así de atacarlos.
En el estudio actual, los investigadores administraron TOL2 por vía intravenosa en un modelo de enfermedad autoinmune experimental de miastenia gravis (EAMG) para investigar el efecto sobre la fuerza muscular, los niveles musculares de los receptores de acetilcolina y la transducción de señales. Los resultados del estudio mostraron que la terapia generó una normalización de todos los puntos finales probados, con una reducción robusta y sostenida en el tiempo de los síntomas de la enfermedad como resultado. La respuesta al tratamiento fue evidente tanto en la enfermedad temprana como en la establecida y avanzada.
Un análisis comparativo también demostró que el fármaco candidato de Toleranzia proporciona un efecto de tratamiento superior en comparación con las dos terapias que constituyen el estándar actual de atención para la miastenia gravis. El estudio también documentó un perfil de seguridad favorable del fármaco candidato, en términos de buena tolerabilidad y ausencia de toxicidad.
