Verastem Oncology esbozó las prioridades estratégicas clave para 2024 y los próximos catalizadores para apoyar el avance de sus programas clínicos en cánceres impulsados por la vía RAS. Presentó los resultados provisionales del ensayo de fase 1/2 RAMP 201 de avutometinib y defactinib en LGSOC, incluida una tasa de respuesta objetiva (ORR) del 45% (13/29) y un control de la enfermedad en el 86% (25/29) de los pacientes evaluables. La seguridad y la tolerabilidad siguieron siendo favorables y coherentes con los datos comunicados anteriormente.

Finalizado el diseño con la FDA e iniciado el ensayo confirmatorio de fase 3 RAMP 301 para evaluar la eficacia y seguridad de avutometinib y defactinib frente a la quimioterapia estándar o la terapia hormonal para el tratamiento del LGSOC recurrente. Lanzamiento de iniciativas para pacientes y profesionales sanitarios, como Hablemos del LGSOC, diseñada para apoyar a los médicos en el diagnóstico y tratamiento del LGSOC y para proporcionar información, recursos y apoyo a los pacientes. Se comprometió con más del 25% de la población de pacientes con LGSOC recurrente.

Presentados los resultados iniciales del ensayo de fase 1/2 RAMP 203 que evalúa la eficacia y seguridad de avutometinib y sotorasib en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) con mutación KRAS G12C que han sido o no tratados previamente con un inhibidor de KRAS G12C. La ORR confirmada fue del 25% (3/12) en todos los pacientes evaluables desde el punto de vista de la eficacia y se observaron respuestas tanto en pacientes resistentes al inhibidor KRAS G12C (14,3%; 1/7) como naïve (40%; 2/5). Se seleccionó avutometinib 4,0 mg por vía oral bisemanal (BIW) 21/28 días y sotorasib 960 mg por vía oral una vez al día (QD) 28/28 días como dosis recomendada de fase 2 basándose en la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis.

Se recibió la designación de vía rápida de la FDA para el avutometinib, en combinación con el inhibidor G12C de Amgen, LUMAKRAS? (sotorasib), para el tratamiento de pacientes con CPNM metastásico mutante para KRAS G12C que hayan recibido al menos una terapia sistémica previa y no hayan sido tratados previamente con un inhibidor de KRAS G12C. Entró en una colaboración de descubrimiento y desarrollo con GenFleet Therapeutics (?GenFleet?) para avanzar en tres programas de descubrimiento oncológico dirigidos a cánceres impulsados por la vía RAS.

Completados los estudios de toxicología GLP habilitantes para un nuevo fármaco en investigación (IND) para el inhibidor oral de KRAS G12D GFH375/VS-7375, seleccionado como programa líder.