Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que su solicitud de nuevo fármaco (NDS) para exagamglogene autotemcel (exa-cel) ha sido aceptada para su revisión prioritaria por el Ministerio de Sanidad de Canadá para el tratamiento de pacientes a partir de 12 años con anemia falciforme (ECF) con crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes y para el tratamiento de pacientes a partir de 12 años con beta talasemia dependiente de transfusión (TDT). La NDS formará parte de una revisión alineada con las organizaciones de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA), la Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías Sanitarias (CADTH) y el Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) de Quebec. Con la revisión prioritaria, el plazo de revisión convencional de 300 días se reduce a 180 días.

La NDS está respaldada por los resultados de los estudios de fase 3 en curso, CLIMB-111 y CLIMB-121, así como por un estudio de seguimiento a largo plazo en curso, CLIMB-131.