Bayer AG y Mammoth Biosciences, Inc. han anunciado un acuerdo de colaboración estratégica y de opción para el uso de los sistemas CRISPR de Mammoth en el desarrollo de terapias de edición genética in vivo. La innovadora tecnología de edición genética de Mammoth Biosciences es una tecnología clave, así como una modalidad terapéutica independiente. Esta tecnología mejorará significativamente los esfuerzos de Bayer para desarrollar terapias transformadoras para los pacientes con mayor rapidez y reforzará la nueva plataforma de terapia celular y génica recientemente establecida por la compañía. Según los términos del acuerdo, las dos empresas iniciarán su colaboración centrándose en las enfermedades hepáticas. Las terapias celulares y génicas son el siguiente paso en la evolución del desarrollo de medicamentos. Al dirigirse a la raíz de las enfermedades, son potencialmente capaces de revertirlas de forma permanente con un único tratamiento. La edición de genes es un elemento clave para las terapias celulares cuando se utilizan fuera del cuerpo vivo (ex vivo) y permite abordar una amplia gama de enfermedades genéticas con una gran necesidad médica no satisfecha cuando se utilizan dentro del cuerpo vivo (in vivo). El conjunto de herramientas de enzimas Cas ultrapequeñas, como Cas14 y Cas?, propiedad de Mammoth Biosciences, permite combinar la edición genética de alta fidelidad con la administración sistémica dirigida. En virtud del acuerdo, Bayer obtiene acceso a esta novedosa tecnología de edición genética, que ofrece el potencial de una avanzada aplicabilidad in vivo debido al tamaño ultracompacto de estos novedosos sistemas CRISPR.