BioXcel Therapeutics, Inc. anunció datos prometedores de primera línea de su ensayo de fase 2 de BXCL701, el activador inmunitario innato oral en fase de investigación de la empresa, en combinación con KEYTRUDA(R) (pembrolizumab) en pacientes con cáncer de próstata neuroendocrino metastásico resistente a la castración de células pequeñas. Los datos completos se han presentado en el Simposio sobre Cánceres Genitourinarios de la Sociedad Americana de Oncología Clínica de 2023. El SCNC representa una población de pacientes poco frecuente, desatendida y en crecimiento, con un aumento de los casos de SCNC debido al uso más temprano y generalizado de los inhibidores de los receptores androgénicos.

Se calcula que en 2022 hubo 268.500(1) nuevos pacientes con cáncer de próstata, de los que aproximadamente 10.740 evolucionaron a SCNC. El ensayo de fase 2a es un estudio multicéntrico abierto para evaluar la seguridad y eficacia del BXCL701 en combinación con pembrolizumab en hombres con SCNC. Los criterios de elegibilidad incluyen el SCNC de novo o emergente del tratamiento confirmado histológicamente, la progresión definida por los criterios del PCWG3 y al menos 1 línea previa de quimioterapia para el cáncer de próstata localmente avanzado o metastásico.

28 pacientes evaluables con SCNC recibieron 0,3 mg de BXCL701 dos veces al día (BID) los días 1 a 14 de un ciclo de 21 días (0,2 mg BID la primera semana del ciclo 1) más 200 mg de pembrolizumab administrados por vía intravenosa el día 1 y cada 21 días posteriores. El criterio de valoración principal del ensayo es una tasa de respuesta compuesta definida como RECIST 1.1 y/o PSA(50) y/o conversión del recuento de CTC. Los criterios de valoración secundarios incluyen la duración de la respuesta, la supervivencia sin progresión, la supervivencia global y la evaluación de biomarcadores medida por los cambios en las citocinas circulantes y la correlación del resultado con las características tumorales basales.