BridgeBio Pharma, Inc. ha anunciado la publicación en el New England Journal of Medicine (NEJM) de los resultados positivos de su estudio de fase 3 ATTRibute-CM de acoramidis para pacientes con ATTR-CM. ATTRibute-CM se diseñó para estudiar la eficacia y la seguridad de acoramidis, una pequeña molécula estabilizadora de la transtiretina (TTR), en fase de investigación, de nueva generación y de administración oral. El estudio ATTRibute-CM demostró un efecto significativo del tratamiento con acoramidis en el análisis primario que comparó, de forma jerárquica, la mortalidad por todas las causas (MCA), la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares (HVC), la prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP) y la distancia recorrida en 6 minutos (6MWD).

Los hallazgos presentados en el NEJM respaldan la acoramidis como una opción de tratamiento eficaz y segura para los pacientes con ATTR-CM y refuerzan la hipótesis de que una mayor estabilización de la TTR puede asociarse a una mejora de los resultados clínicos. Entre los hallazgos adicionales de la publicación se incluyen: La mayoría de las comparaciones en el análisis jerárquico primario (58% en el Win Ratio asociado) se determinaron por los dos primeros componentes de ACM y CVH; también se alcanzó significación estadística en una prueba F-S con esos dos parámetros de resultados cardiovasculares por sí solos Se observó un beneficio estadísticamente significativo del tratamiento para el cambio respecto al valor basal en 6MWD, Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ) y TTR sérica La tasa de supervivencia observada a 30 meses del 74,3% en el brazo placebo de ATTRibute-CM es mayor que la tasa de supervivencia observada a 30 meses del 70.5% en los brazos de tratamiento combinado con tafamidis de ATTR-ACT, el único estudio de resultados cardiovasculares previamente comunicado en ATTR-CM Como punto de referencia contemporáneo para situar en contexto la tasa de supervivencia del 80,7% en el brazo de tratamiento de ATTRibute-CM, datos recientes de la U.S. Social Security Administration estimaron la supervivencia a los 30 meses en un 85% en una cohorte de la población general emparejada por edad Del mismo modo, la tasa anualizada de HVC en el brazo de tratamiento de ATTRibute-CM de 0,29 puede considerarse en el contexto de los datos sobre la tasa anual de hospitalización general de 0,26 en la población estadounidense de Medicare. La TTR sérica se elevó de forma rápida y constante durante todo el estudio en los pacientes que recibieron acoramidis como resultado de la estabilización casi completa de la proteína Acoramidis fue bien tolerado, sin que se identificaran señales de seguridad de posible preocupación clínica La empresa presentó una solicitud de nuevo fármaco a la FDA estadounidense en 2023 y tiene previsto presentar solicitudes adicionales de autorización de comercialización a los organismos reguladores en 2024.