Cabaletta Bio, Inc. ha anunciado que los datos de sus dos programas principales, DSG3-CAART y MuSK-CAART, se presentarán en varias reuniones científicas próximas en mayo de 2022. Las presentaciones de DSG3-CAART incluirán datos clínicos de fase 1 del ensayo DesCAARTes™ en curso. Las presentaciones de MuSK-CAART contendrán estudios preclínicos de seguridad y actividad para apoyar el potencial desarrollo clínico de la terapia de células T de ingeniería de precisión para la miastenia gravis asociada a MuSK.

Las células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos de desmogleína 3 (DSG3-CAART) se están evaluando actualmente en el ensayo de fase 1 DesCAARTes™ como posible tratamiento para pacientes con pénfigo vulgar de las mucosas (mPV). Las células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos (CAAR) están diseñadas para unirse selectivamente y eliminar sólo las células B causantes de la enfermedad, al tiempo que se ahorran las células B normales que son esenciales para la salud humana. Las células T CAAR se basan en la tecnología de las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR).

Mientras que las células T CAR suelen contener una molécula dirigida al CD 19, las células T CAAR expresan un antígeno dirigido a los autoanticuerpos en su superficie. El dominio coestimulador y el dominio de señalización tanto de una célula T CAR como de una célula T CAAR realizan las mismas funciones de activación y citotóxicas. Así pues, las CAAR de Cabaletta están diseñadas para dirigir las células T del paciente a fin de que eliminen únicamente las células patógenas que expresan autoanticuerpos causantes de la enfermedad en su superficie, lo que puede conducir a una remisión completa y duradera de la enfermedad, al tiempo que se evitan todas las demás poblaciones de células B que proporcionan una inmunidad beneficiosa frente a la infección.