Citius Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la nueva presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) de la empresa a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para LYMPHIR (denileukin diftitox), una inmunoterapia basada en IL-2 para el tratamiento de pacientes con linfoma cutáneo de células T (CTCL) recidivante o resistente al tratamiento tras al menos una terapia sistémica previa. La nueva presentación se produce tras el compromiso continuo con la FDA resultante de una Carta de Respuesta Completa (CRL) recibida el 28 de julio de 2023. Citius considera que ha abordado la mejora de las pruebas del producto y los controles de fabricación adicionales señalados en la carta.

No se citaron problemas de seguridad o eficacia y no se requirieron ensayos adicionales. Basándose en los plazos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, la aceptación por parte de la FDA del paquete de nueva presentación completado y la emisión de una fecha de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) se espera en un plazo de 30 días a partir de la nueva presentación. El LYMPHIR es una proteína de fusión recombinante que combina el dominio de unión al receptor de la interleucina-2 (IL-2) con fragmentos de toxina diftérica.

El agente se une específicamente a los receptores de IL-2 en la superficie celular, haciendo que los fragmentos de toxina diftérica que han entrado en las células inhiban la síntesis de proteínas. En 2011 y 2013, la FDA concedió la designación de medicamento huérfano al LYMPHIR para el tratamiento del PTCL y el CTCL, respectivamente. En 2021, la denileucina dift itox recibió la aprobación reglamentaria en Japón para el tratamiento del CTCL y el linfoma periférico de células T (PTCL).

Posteriormente, en 2021, Citius adquirió una licencia exclusiva con derechos para desarrollar y comercializar LYMPHIR en todos los mercados excepto Japón y ciertas partes de Asia. El linfoma cutáneo de células T es un tipo de linfoma cutáneo no Hodgkin (LNH) que se presenta en diversas formas y es el tipo más común de linfoma cutáneo. En el CTCL, las células T, un tipo de linfocito que desempeña un papel en el sistema inmunitario, se vuelven cancerosas y se convierten en lesiones cutáneas, lo que provoca una disminución de la calidad de vida de los pacientes con esta enfermedad debido al dolor intenso y al prurito.

La micosis fungoide (MF) y el síndrome de Sezary (SS) constituyen la mayoría de los casos de CTCL. Dependiendo del tipo de CTCL, la enfermedad puede progresar lentamente y tardar desde varios años hasta más de diez en alcanzar potencialmente el estadio tumoral. Citius anunció previamente sus planes de formar Citius Oncology, una empresa independiente que cotiza en bolsa y cuyo activo principal es el LYMPHIR.

El LYMPHIR recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del linfoma CTC. Además, Citius completó la inscripción en su ensayo de fase 2b de CITI-002 (Halo-Lido), una formulación tópica para el alivio de las hemorroides. Se pueden identificar estas declaraciones por el hecho de que utilizan palabras como "hará", "anticipa", "estima", "espera", "planea", "debería" y "puede" y otras palabras y términos de significado similar o el uso de fechas futuras.