Biogen Inc. y Denali Therapeutics Inc. anunciaron que ha comenzado la dosificación en el estudio global de Fase 3 LIGHTHOUSE para evaluar la eficacia y el perfil de seguridad del BIIB122 (DNL151), en comparación con el placebo en aproximadamente 400 participantes con la enfermedad de Parkinson y una mutación patogénica confirmada en el gen de la quinasa 2 rica en leucina (LRRK2). El criterio de valoración primario del estudio LIGHTHOUSE es el tiempo hasta el empeoramiento confirmado, evaluado mediante la Revisión de la Sociedad de Trastornos del Movimiento de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS, por sus siglas en inglés) durante el período de tratamiento, hasta 180 semanas. Los participantes serán aleatorizados para recibir BIIB122 oral o placebo una vez al día.

El BIIB122 es una pequeña molécula investigadora inhibidora de la LRRK2 que fue descubierta y desarrollada inicialmente por Denali. Denali y Biogen están co-desarrollando y co-comercializando el BIIB122 para el potencial tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Tras el descubrimiento de la mutación de la LRRK2 como factor genético patogénico de la enfermedad de Parkinson, investigaciones posteriores han descubierto que tiene el potencial de ser una nueva diana terapéutica para la enfermedad de Parkinson.

Las mutaciones en la quinasa 2 rica en leucina (LRRK2) representan el 4-5% de la enfermedad de Parkinson familiar y el 1-2% de la esporádica.1,2 El BIIB122 es una pequeña molécula inhibidora selectiva del sistema nervioso central de la LRRK2 que, según la hipótesis, mejora la disfunción lisosomal. El BIIB122 es un fármaco en fase de investigación que no está aprobado por ninguna autoridad reguladora, y su seguridad y eficacia no han sido establecidas.