EDITAS MEDICINE, INC. |
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Editas Medicine, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de medicamentos genómicos potencialmente transformadores para tratar una amplia gama de enfermedades graves. Ha desarrollado una plataforma patentada de edición de genes basada en la tecnología CRISPR. La CRISPR utiliza un complejo de proteína y ácido ribonucleico (ARN) compuesto por una enzima, que incluye la proteína asociada a la CRISPR 9 (Cas9) o la Cas12a (CRISPR de Prevotella y Francisella 1, también conocida como Cpf1), unida a una molécula guía de ácido ribonucleico (ARN) diseñada para reconocer una secuencia concreta de ácido desoxirribonucleico (ADN). Se dedica al desarrollo de medicamentos de edición génica administrados in vivo, en los que el medicamento se inyecta o infunde en el paciente para editar las células del interior de su organismo. Su programa principal, reni-cel, es un medicamento experimental editado genéticamente ex vivo para tratar la anemia falciforme (ECF), una grave enfermedad sanguínea hereditaria que causa la muerte prematura, y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
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- Transcript : Editas Medicine Inc. Presents at Jefferies 2016 Healthcare Conference, Jun-09-2016 04
