Eiger BioPharmaceuticals, Inc. y su socio, AnGes, Inc. reciben la aprobación de Zokinvy (lonafarnib) para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y las laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en Japón
18 de enero 2024 a las 23:49
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Eiger BioPharmaceuticals, Inc. anunció que ella y su socio AnGes, Inc. recibieron la aprobación de comercialización del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar para Zokinvy (lonafarnib), un tratamiento para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) y la laminopatía progeroide deficiente de procesamiento (PDPL). Conocidas colectivamente como progeria, el HGPS y la PL son devastadoras enfermedades pediátricas ultra raras y mortales que causan un envejecimiento dramáticamente acelerado y una muerte prematura. La principal causa de muerte es el infarto de miocardio o el derrame cerebral debido al grave endurecimiento de las arterias.
La aprobación se basó en los resultados positivos de dos ensayos clínicos fundamentales que demostraron que el Zokinvy, un agente oral modificador de la enfermedad que actúa sobre la causa de la progeria, reducía el riesgo de muerte en los niños en un 72% y prolongaba la vida una media de 4,3 años (p < 0,0001) en niños y adultos jóvenes con HGPS.
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Eiger BioPharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial centrada en el desarrollo de terapias contra el virus de la hepatitis delta (VHD) y otras enfermedades graves. Su plataforma contra el VHD incluye el lonafarnib, un inhibidor oral de la farnesilación que se dirige a un proceso crítico del huésped implicado en la replicación vírica. Su cartera también incluye la avexitida, un antagonista del GLP-1 bien caracterizado, como tratamiento dirigido para dos enfermedades metabólicas con grandes necesidades médicas no cubiertas. El avexitide es un antagonista del GLP-1 para el tratamiento de la hipoglucemia posbariátrica (HBP) y el hiperinsulinismo congénito (HI). Sus productos clínicos candidatos incluyen el lonafarnib (LNF) para el VHD, el peginterferón lambda (lambda) para el VHD, la terapia combinada para el VHD, el peginterferón lambda (lambda) para la COVID-19, la Avexitide para el hiperinsulinismo congénito (HI) y la Avexitide para la hipoglucemia postbariátrica (PBH). LNF es un inhibidor de la farnesilación biodisponible por vía oral que ha completado un ensayo clínico de fase 3 para la infección por el VHD.
Eiger BioPharmaceuticals, Inc. y su socio, AnGes, Inc. reciben la aprobación de Zokinvy (lonafarnib) para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y las laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en Japón