Guard Therapeutics International AB anunció los resultados positivos del ensayo clínico de fase 1b de la empresa del fármaco en investigación RMC-035 en pacientes sometidos a trasplante renal. El estudio cumplió su objetivo primario y demostró las buenas propiedades farmacocinéticas del RMC-035 en esta población de pacientes y un perfil de seguridad favorable. En el presente estudio abierto, todos los pacientes recibieron tratamiento con RMC-035.

Se incluyeron y trataron en el estudio ocho pacientes divididos en dos grupos de dosis diferentes. El RMC-035 se dosificó una vez al día durante cinco días (cinco dosis en total) en un intervalo de dosis de 0,3 a 0,6 mg/kg, administrándose la primera dosis durante el procedimiento quirúrgico (trasplante de riñón). El RMC-035 mostró buenas propiedades farmacocinéticas con niveles plasmáticos evaluados como farmacológicamente activos y coherentes con las predicciones basadas en estudios anteriores.

El perfil de seguridad fue favorable sin ningún efecto adverso grave asociado al fármaco del estudio. Tras los resultados de este análisis intermedio planificado de antemano, no se han previsto grupos de dosis adicionales en el estudio. Estudios anteriores con el RMC-035 han demostrado que la función renal desempeña un papel importante en la excreción del RMC-035, lo que afecta a la estrategia de dosificación.

Dado que los pacientes sometidos a trasplante de riñón tienen una función renal muy baja o inexistente en relación con el procedimiento de trasplante, es particularmente importante identificar los niveles de dosis adecuados específicamente en este grupo de pacientes. Los resultados del estudio permiten determinar el intervalo de dosis adecuado en un futuro estudio de eficacia. El RMC-035 es un fármaco en investigación de primera clase que consiste en una variante recombinante y modificada de la proteína endógena alfa-1-microglobulina.

Su mecanismo de acción incluye la protección de las células y sus mitocondrias frente a las lesiones causadas por la isquemia y los niveles elevados de la proteína hemo, tóxica y fijadora de oxígeno. Se han observado sólidos efectos terapéuticos del RMC-035 en varios modelos preclínicos de enfermedades diferentes. El RMC-035 tiene una biodistribución natural a los riñones y se desarrolla principalmente como tratamiento protector renal intravenoso en pacientes con alto riesgo de desarrollar una lesión renal aguda (LRA).

El RMC-035 ha recibido la aprobación IND de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la lesión renal aguda asociada a la cirugía cardiaca. La FDA también ha concedido al RMC-035 la designación de vía rápida para reducir el riesgo de una pérdida irreversible de la función renal, el inicio de una terapia de sustitución renal o la muerte tras una cirugía cardiaca a tórax abierto en pacientes con mayor riesgo de LRA. El RMC-035 se está evaluando actualmente en el ensayo clínico mundial de fase 2 AKITA para la prevención y el tratamiento de la IRA en la cirugía a corazón abierto y en un estudio de fase 1b en el trasplante renal.

Paralelamente al estudio de fase 1b en curso en trasplante renal, también se está llevando a cabo un gran estudio global de fase 2 (AKITA) con el objetivo de evaluar el efecto protector renal de RMC-035 en relación con la cirugía a corazón abierto. En abril, un comité independiente de supervisión de datos llevará a cabo un análisis provisional basado en 134 de un total de 268 pacientes, con el fin de emitir una recomendación sobre la continuación del diseño del estudio.