Guard Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha proporcionado una respuesta positiva respecto a la continuación del desarrollo del candidato a fármaco líder de la compañía, RMC-035, en cirugía a corazón abierto. El siguiente paso en el desarrollo incluye un estudio de fase 2b con el objetivo de identificar una dosis óptima de RMC-035. También se espera que el estudio de fase 2b permita el diseño más eficiente de un posterior estudio pivotal de fase 3.

La reunión consultiva con la FDA se basó en los resultados del estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo AKITA con RMC-035, finalizado recientemente. El estudio incluyó a un total de 177 pacientes sometidos a cirugía a corazón abierto con un mayor riesgo de desarrollar lesiones renales. Los resultados del estudio mostraron una mejora clínicamente relevante y estadísticamente significativa de la función renal en comparación con el placebo a los 90 días de la intervención quirúrgica, tanto en lo que se refiere al cambio de la función renal (tasa de filtración glomerular estimada, TFGe) a lo largo del tiempo como al número de acontecimientos relacionados con el riñón según una medida de resultado compuesta (acontecimientos renales adversos graves, MAKE), que incluía la muerte, el tratamiento con diálisis o al menos una pérdida del 25% de la TFGe en comparación con el valor basal.

De acuerdo con la práctica habitual de desarrollo de fármacos, el siguiente paso es realizar un estudio de fase 2b destinado a identificar una dosis óptima para el RMC-035 en un estudio pivotal posterior. El estudio de fase 2b será aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo y, al igual que el estudio AKITA, incluirá a pacientes sometidos a cirugía a corazón abierto que presentan un mayor riesgo de desarrollar lesiones renales en relación con el procedimiento. Se espera que el estudio incluya un total de aproximadamente 160 pacientes divididos en dos brazos de dosis diferentes de RMC-035 (60 mg y 30 mg), así como un brazo de control (placebo).

El criterio de valoración primario es el cambio en la TFGe desde el inicio del estudio hasta 90 días después de la cirugía, que corresponde al período de seguimiento previsto del estudio. Se espera que el reclutamiento de pacientes comience en el tercer trimestre de 2024 y continúe durante aproximadamente un año. Se espera que los resultados del estudio estén disponibles aproximadamente 6 meses después de la finalización del reclutamiento de pacientes.

El RMC-035 ha recibido previamente una designación de vía rápida por parte de la FDA. Esta designación significa oportunidades para un desarrollo más rápido y un proceso de registro más corto para el RMC-035, así como la oportunidad de una orientación más frecuente por parte de la FDA. Basándose en el diálogo actual con la FDA, y suponiendo resultados positivos en el estudio de fase 2b previsto, la empresa planea realizar posteriormente un único estudio pivotal de fase 3 con un criterio de valoración que refleje una pérdida irreversible de la función renal, y discutir la posibilidad de un diseño de estudio que permita una aprobación acelerada.