Lysogene ha anunciado la rescisión de su acuerdo de licencia con Sarepta para LYS-SAF302, un activo de fase 2/3 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), con efecto a partir del 11 de julio de 2022. Esta rescisión se produce tras el fracaso de las conversaciones para transferir de nuevo a Lysogene la responsabilidad del suministro comercial global de LYS-SAF302. La rescisión del acuerdo permitirá a Lysogene recuperar los derechos de desarrollo y comercialización de LYS-SAF302 en los Estados Unidos y otros territorios no comunitarios, así como la responsabilidad del suministro comercial global de LYS-SAF302, todo ello concedido previamente a Sarepta. Lysogene tendrá derecho a recibir el reembolso de ciertos costes asociados a la rescisión. El LYS-SAF302 recibió la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y la Unión Europea. En los Estados Unidos, también ha obtenido las designaciones de "Fast Track" y "Rare Pediatric Disease". El ensayo clínico global, abierto, de un solo brazo y multicéntrico de la fase 2/3 de AAVance (NCT03612869) con LYS-SAF302 está completamente inscrito y dosificado, y todos los pacientes están siendo monitorizados según el protocolo del estudio. La lectura de los datos del criterio de valoración principal de este ensayo de registro se espera para mediados de 2022, como se había previsto inicialmente.