Lysogene S.A., una compañía con una plataforma de terapia génica de fase 3 dirigida a las enfermedades del sistema nervioso central (SNC), proporcionó datos clínicos actualizados del ensayo clínico de fase 2/3 de AAVance en curso con la terapia génica en investigación LYS-SAF302 para el tratamiento de la MPS IIIA (NCT03612869) durante la 25ª Reunión Anual de la ASGCT (Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular) en Washington, DC. Los resultados preliminares del estudio AAVance que evalúa el LYS-SAF302 en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) que han sido seguidos durante al menos dos años demostraron una mejora, estabilización o ralentización del deterioro de la edad de desarrollo cognitivo (DA) en aproximadamente la mitad de los pacientes. En particular, en los 6 pacientes inscritos menores de 30 meses, se observó un aumento persistente o una estabilización de los dominios cognitivo, lingüístico y motor del BSID-III
en el periodo de 24 meses posterior al tratamiento. Dos (2) de estos 6 pacientes, incluido 1 paciente de más de 4 años, ya superaron en varios meses la mayor DA cognitiva (35 meses) observada en la cohorte de historia natural. Los 2 pacientes alcanzaron 41 y 42 meses de DA cognitiva en el periodo de 24 meses posterior al tratamiento, con un aumento de 25 y 17 meses en comparación con su línea de base, respectivamente. Estos resultados, que sugieren que los pacientes más jóvenes responden mejor al tratamiento de terapia génica, deben ser corroborados y confirmados por los análisis estadísticos finales.