MeiraGTx Holdings plc ha anunciado que organizará una conferencia telefónica y un webcast para presentar una actualización del programa clínico AAV-hAQP1 de la empresa para el tratamiento de la xerostomía inducida por radiación (RIX) de grado 2/3 el 27 de junio de 2023 a las 8:00 a.m. ET. La presentación incluirá: Datos del estudio clínico AQUAx de fase 1 completado para los 24 pacientes tratados con AAV-hAQ P1 en las cohortes unilateral y bilateral:seguridad y tolerabilidad; datos a los 12 meses para las evaluaciones PRO de los síntomas de xerostomía en las cohortes bilaterales (n=12); datos a los 12 meses para las evaluaciones PRO de los síntomas de xerostomía en las cohortes bilaterales (n < 12); Cambio a lo largo del tiempo en la medida objetiva del flujo de saliva hasta los 12 meses para las cohortes bilateral y unilateral; Datos de seguimiento a largo plazo hasta los 2 ó 3 años para los participantes que han alcanzado esos puntos temporales. Resumen de los datos de la biopsia de un subconjunto de pacientes en el estudio de fase de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de AAV-hA QP1 en RIX que demuestran la transducción parotídea y la durabilidad hasta al menos 24 meses después del tratamiento.

El ensayo clínico de fase 1 AQUAx es un ensayo abierto, no aleatorizado, de escalada de dosis diseñado para evaluar la seguridad de la terapia génica en investigación AAV-hAQp1 de MeiraGTx cuando se administra a través del conducto de Stensen a una o ambas glándulas parótidas en pacientes a los que se ha diagnosticado xerostomía inducida por radiación de grado 2 o 3 y que han permanecido libres de cáncer durante al menos cinco años (o al menos dos años si VPH+) tras recibir radioterapia para el cáncer de cabeza y cuello. El criterio de valoración primario del ensayo es la seguridad, y los criterios de valoración de la eficacia incluyen medidas de las características de la xerostomía comunicadas por los pacientes y la evaluación del cambio en la producción salival de la glándula parótida tras el tratamiento con AAV-hA Q P1.