MeiraGTx Holdings plc

MeiraGTx Holdings PLC es una empresa de terapia génica integrada verticalmente y en fase clínica. La empresa se centra en tres áreas distintas de necesidades médicas no cubiertas: las enfermedades oculares, incluidas las enfermedades retinianas hereditarias (IRD), así como las grandes enfermedades oculares degenerativas, las formas graves de xerostomía y las enfermedades neurodegenerativas. Su cartera de productos incluye el botaretigene sparoparvovec o bota-vec, para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X relacionada con mutaciones en el gen regulador de la retinosis pigmentaria GTPasa o XLRP-RPGR; el AAV-hAQP1 para el tratamiento de la xerostomía de grado 2/3 inducida por la radiación; el AAV-hAQP1 para el tratamiento del síndrome de Sjogren; AAV-GAD para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson; AAV-RPE65 para el tratamiento de la distrofia de retina asociada a RPE65; AAV-CNGB3 y AAV-CNGA3 para el tratamiento de la acromatopsia; AAV-AIPL1 para el tratamiento de LCA4, y AAV-RDH12 para el tratamiento de la distrofia de retina asociada a la mutación RDH12.